Una nueva terapia con células madre previene la ceguera en modelos animales de degeneración macular asociada a la edad (Sci Transl Med)


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Mediante el uso de una nueva terapia basada en células madre específicas para el paciente, investigadores del Instituto Nacional del Ojo (NEI) de Estados Unidos evitaron la ceguera en modelos animales de atrofia geográfica, la forma seca avanzada de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE), que una de las principales causas de pérdida de la visión en personas de 65 años o más.

Los protocolos establecidos por el estudio, cuyos detalles se revelan en un artículo publicado en Science Translational Medicine, preparan el escenario para un primer ensayo clínico en humanos que evalúe la terapia en personas con atrofia geográfica, para las cuales actualmente no hay tratamiento.

"Si el ensayo clínico avanza, sería el primero en probar una terapia basada en células madre derivada de células madre pluripotentes inducidas (iPSC) para tratar una enfermedad", afirma el investigador principal, Kapil Bharti.

La terapia consiste en coger las células sanguíneas de un paciente y convertirlas en células iPSC, que pueden convertirse en cualquier tipo de célula en el cuerpo. Las células iPSC se programan para ser en células epiteliales del pigmento retiniano (RPE), el tipo de célula que muere en una etapa temprana de atrofia geográfica de la degeneración macular. Las células RPE nutren los fotorreceptores, las células sensibles a la luz en la retina.

En la atrofia geográfica, una vez que las células RPE mueren, los fotorreceptores también mueren, lo que lleva a la ceguera. La terapia es un intento de reforzar la salud de los fotorreceptores restantes mediante la sustitución del RPE agonizante por el RPE derivado de iPSC.

Antes de que se trasplanten, el RPE derivado de iPSC se cultiva en pequeñas láminas de una célula de grosor, replicando su estructura natural dentro del ojo. Esta monocapa de RPE derivado de iPSC se cultiva en un andamio biodegradable diseñado para promover la integración de las células dentro de la retina. Se construyó una herramienta quirúrgica especialmente diseñada para la tarea de insertar el parche de células entre el RPE y los fotorreceptores.

En el artículo, Bharti describe las pruebas del enfoque en modelos de rata y cerdo. Diez semanas después de la implantación de parches de RPE derivados de iPSC en las retinas de los animales, los estudios de imagen confirmaron que las células fabricadas en el laboratorio se habían integrado dentro de la retina animal.

Los investigadores informan que las células trasplantadas funcionaron correctamente. La inmuno-tinción confirmó que RPE derivado de iPSC expresaba el gen RPE65, lo que sugiere que las células fabricadas en el laboratorio habían alcanzado una etapa crucial de madurez necesaria para mantener la salud de los fotorreceptores. Se necesita RPE65 para la regeneración de pigmento visual dentro de los fotorreceptores y es un componente esencial para la visión.