Un fármaco experimental obtiene resultados prometedores en una forma genética de la esclerosis lateral amiotrófica


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Un fármaco en fase de investigación aporta resultados prometedores en una forma genética de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), según resultados presentados en la 71ª Reunión Anual de la Academia Americana de Neurología, que se celebra en Filadelfia (Estados Unidos).

"El tratamiento que investigamos en este estudio es un oligonucleótido antisentido llamado tofersen (BIIB067), que funciona dirigiendo y reduciendo la proteína creada por el gen mutado. Esa proteína mutada es tóxica y conduce a la ELA al dañar las células nerviosas que controlan el movimiento. Nuestra investigación ha tenido como objetivo disminuir la producción de esa proteína", han explicado los autores.

El estudio incluyó a 50 pacientes con esta patología que tenían una mutación genética SOD1. Los participantes recibieron cinco dosis de 20, 40, 60 o 100 mg del fármaco experimental o placebo, a través de una punción lumbar o punción espinal, durante aproximadamente 3 meses. Los investigadores examinaron la seguridad, la dosis y la eficacia exploratoria del fármaco experimental.

De esta forma, los investigadores encontraron que las 10 personas que recibieron 100 mg del fármaco experimental tuvieron una reducción del 37% de la proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo, en comparación con las 12 personas que recibieron el placebo.

"Las concentraciones más bajas de la proteína en el líquido cefalorraquídeo sugieren que también hubo concentraciones más bajas en el cerebro y médula espinal. Tales reducciones podrían conducir a la preservación de las neuronas motoras y a la lenta progresión de la enfermedad, pero se necesita más estudio para examinar esto más a fondo", señalan los autores.

Asimismo, los que tomaron la dosis de 100 mg obtuvieron mejores puntuaciones en las pruebas que miden la capacidad respiratoria, la fuerza muscular y el rendimiento de las personas en las actividades, en comparación con las que recibieron un placebo.

Los efectos secundarios más comunes fueron leves a moderados e incluyeron dolor de cabeza, dolor debido al procedimiento, y síndrome de punción lumbar posterior. No obstante, los expertos han reconocido que se necesitan más estudios para ver si el medicamento experimental funciona en grupos más grandes de personas y durante largos períodos de tiempo.