Tratado por primera vez un retinoblastoma infantil con un virus modificado genéticamente (Sci Transl Med)


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Investigadores del Hospital Sant Joan de Déu (Barcelona) han desarrollado un nuevo tratamiento experimental para el retinoblastoma o tumor de la retina -una enfermedad que supone el 11% de los tumores malignos en los niños menores de un año- y que consiste en inyectar un virus modificado genéticamente dentro del ojo afectado por el tumor.

El trabajo, publicado en Science Translational Medicine, muestra que el virus logró seleccionar, atacar y destruir las células cancerígenas y que el tratamiento es aplicable en los niños cuyos tumores no responden a los tratamientos convencionales, después de que la investigación haya reproducido experimentalmente tumores obtenidos de pacientes que no se habían curado con los tratamientos actualmente disponibles.

El hospital ha iniciado un ensayo clínico en pacientes con tumores oculares quimiorresistentes para ver su seguridad y obtener los primeros indicios de su eficacia clínica, mientras que la terapia permitirá evitar la extirpación ocular y disminuir los casos de ceguera en pacientes con retinoblastoma, que se diagnostica cada año a 8.000 niños en todo el mundo.

"Cuatro años de trabajo en el laboratorio se han transformado en un ensayo clínico gracias al apoyo decidido de las instituciones y a la implicación de profesionales de múltiples disciplinas y de donantes del hospital", ha explicado el autor sénior de la publicación, Ángel Montero, en un comunicado del hospital.

El también autor del trabajo y director ejecutivo de VCN Biosciences, Manel Cascalló, ha señalado que "los datos publicados representan una importante confirmación del mecanismo de acción" de la terapia con el virus, que también se está testando en pacientes adultos que padecen otros tumores, como el cáncer de páncreas.

Los investigadores han demostrado que el virus oncolítico VCN-01, desarrollado por modificación genética del adenovirus tipo 5 -un virus común que normalmente causa síntomas de un resfriado-, es capaz de infectar y multiplicarse solo en los tumores y no en células sanas de la retina.

La selectividad del virus por los tumores se basa en el funcionamiento anormal del gen del retinoblastoma (RB1) en las células afectadas por el tumor, en las que se produce un aumento de la cantidad libre de una molécula denominada E2F-1: el virus fue modificado para que se replique ante la presencia de esta molécula en las células, con lo que logra que se produzca de forma selectiva en el tumor y no en las células sanas.

En la actualidad, cuando está indicada la preservación ocular, los niños reciben en una primera fase quimioterapia intraarterial, que se aplica a través de un largo y fino catéter introducido por la arteria femoral y conducido hasta la arteria oftálmica para administrar localmente la quimioterapia.

En ciertas ocasiones, además, se inyecta directamente quimioterapia dentro del ojo, en el humor vítreo, pero en un 30% de los casos el tumor no responde a ninguno de estos dos tratamientos y los oftalmólogos no tienen otra opción que extirpar el ojo afectado para evitar que el cáncer se extienda a otros órganos del cuerpo, ya que entonces las posibilidades de curación son muy bajas.