Tofacitinib se muestra eficaz como tratamiento de la sarcoidosis grave y desfigurante (N Engl J Med)


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Un equipo de investigadores de la Universidad de Yale (Estados Unidos) ha tratado con éxito a una paciente con sarcoidosis desfigurante, enfermedad crónica que puede afectar a múltiples órganos, con un medicamento aprobado para la artritis reumatoide. El tratamiento con éxito de otros dos pacientes con una enfermedad igualmente grave sugiere que un tratamiento eficaz para una enfermedad incurable, a veces mortal, está al alcance, según los científicos.

La sarcoidosis es una enfermedad inflamatoria que afecta a múltiples órganos. Mientras que algunos pacientes con sarcoidosis se recuperan sin tratamiento, otros sufren daños en los pulmones, el corazón, los ganglios linfáticos, la piel y otros órganos. Los tratamientos actuales, incluidos los esteroides, no son confiablemente efectivos para la piel y pueden causar efectos secundarios graves.

Basándose en las pistas obtenidas de trabajos anteriores, el equipo de Yale decidió probar el tofacitinib, aprobado para la artritis reumatoide. El fármaco, un inhibidor de JAK, bloquea una vía conocida como JAK-STAT. El autor principal, Brett King, ha sido pionero en el uso de inhibidores de JAK para tratar otras enfermedades cutáneas intratables, como el vitíligo, la alopecia areata y el eccema.

Durante varios meses, una paciente de 48 años de edad fue tratada con el medicamento, con un régimen de un comprimido dos veces al día. Los investigadores observaron que las lesiones de su piel casi desaparecieron y realizaron la secuenciación de ARN en la piel de biopsia de la paciente antes y durante el tratamiento. "Antes del tratamiento, pudimos demostrar que la vía JAK-STAT está activada -explica King-. Durante el tratamiento, no hay activación de la vía".

"Planeamos evaluar la activación de la vía JAK-STAT en el fluido pulmonar y más de 200 pacientes con sarcoidosis pulmonar y multiorgánica", afirma la coautora Nkiruka Emeagwali. Estos son grandes pasos hacia la comprensión de misterios de hace años, dicen los investigadores, cuyo trabajo se publica en The New England Journal of Medicine.

El equipo de Yale está probando ahora los resultados en un ensayo clínico. Si se confirman, podrían representar un gran avance para los pacientes con sarcoidosis, según King. "Una enfermedad frecuentemente horrible, para la cual no hay una terapia efectiva, puede ser atacada con inhibidores de JAK -subraya-. Tenemos un medicamento relativamente seguro que funciona".