Síndrome mielodisplásico/leucemia mielomonocítica crónica: el mepesuccinato de omacetaxina ofrece esperanza después de los agentes hipometilantes

  • Short NJ & al.
  • Am J Hematol
  • 17 oct. 2018

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • El mepesuccinato de omacetaxina (MO) demostró eficacia y tolerabilidad en un estudio en fase II en pacientes con síndromes mielodisplásicos (SMD) o leucemia mielomonocítica crónica (LMMC) de riesgo elevado en los que habían fracasado los agentes hipometilantes (AHM) o que eran intolerantes a ellos.

Por qué es importante

  • No existe ningún tratamiento de referencia para los pacientes en este marco en los que fracasan los AHM o que son intolerantes a ellos. La mediana de la SG en tales pacientes es de 4-6 meses.

Diseño del estudio

  • Se trata de un estudio en fase II para investigar el MO en 42 pacientes con SMD o LMMC de riesgo elevado después del fracaso de los AHM o de la intolerancia a ellos.
  • Todos los pacientes presentaban enfermedad de riesgo intermedio 1-2 o elevado conforme al sistema internacional de puntuación pronóstica (IPSS, International Prognostic Scoring System).
  • Financiación: Centro Oncológico MD Anderson.

Resultados clave

  • La tasa de respuesta global (TRG) fue del 33 %.
  • Dos pacientes alcanzaron una duración de la respuesta ≥ 2 años.
  • La mediana de la supervivencia sin recidiva (SSR) fue de 5,3 meses; a 1 año, se mantenía la SSR en el 34 %.
  • La mediana de la SG fue 7,5 meses; un 25 % alcanzaba la SG a 1 año.
  • En los pacientes con citogenética diploide frente a anomalías citogenéticas, los valores eran, respectivamente:
    • TRG: 58 % frente al 23 % (p = 0,03).
    • Mediana de la SG: 14,8 frente a 6,8 meses (P = 0,01).
    • SG a 1 año: 53 % frente al 14 % (p = 0,01).
  • Los AA de grados ≥ 3 más frecuentes incluían: infección (26 %), neutropenia febril (10 %), hemorragia (7 %).

Limitaciones

  • Tamaño limitado de la muestra.