Síndrome de Tourette pediátrico: alternativa prometedora a los antipsicóticos 

Diseño del estudio

• Ensayo internacional comparativo aleatorizado de fase 2b con 153 pacientes de ≥6 a <18 años con síndrome de Tourette y una Puntuación Total de Tics inicial >20 en la Escala de Gravedad Global de Tics de Yale (ensayo D1AMOND).
• Criterio principal de valoración: cambio medio en la puntuación durante 12 semanas.
• Financiación: Emalex Biosciences Inc.

Resultados fundamentales

• A las 12 semanas, la Puntuación Total de Tics había disminuido en promedio unos 10 puntos en el grupo de ecopipam frente a unos 6 puntos en el grupo de placebo (diferencia media de mínimos cuadrados, -3,44; p = 0,01).
• El cambio se tradujo en una reducción del 30 % para los pacientes tratados con ecopipam.
• El grupo de ecopipam también presentó una mejoría mayor en la Impresión Clínica Global de Gravedad del Síndrome de Tourette (diferencia entre grupos, –0,37; p = 0,03).
• En promedio, los pacientes tratados con ecopipam aumentaron menos de peso que los pacientes tratados con placebo (1,8 frente a 2,4 kg) y ninguno sufrió cambios metabólicos o alteraciones electrocardiográficas clínicamente significativas.
• El grupo de ecopipam frente al de placebo experimentó con mayor frecuencia cefaleas (15,8 % frente a 9,1 %), insomnio (13,1 % frente a 2,6 %), fatiga (7,9 % frente a 0 %) y somnolencia (7,9 % frente a 2,6%).

Limitaciones

• El pequeño tamaño del ensayo puede tener una capacidad limitada para detectar efectos adversos raros.
• No había un comparador activo.
• Se desconoce la durabilidad y la seguridad más allá de las 12 semanas, que se están evaluando en un estudio ampliado abierto.
• Es posible que los hallazgos no se puedan generalizar a los adultos.