Risdiplam muestra mejora la función motora de niños y jóvenes con atrofia muscular espinal


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Roche ha presentado nuevos datos sobre el fármaco experimental risdiplam, que muestran una mejora significativa en la función motora de personas de 2 a 25 años con atrofia muscular espinal (AME) tipo 2 o 3.

Tal como ha señalado Eugenio Mercuri, del Departamento de Neurología Pediátrica de la Universidad Católica de Roma (Italia) e investigador principal del estudio SUNFISH, "risdiplam es el primer tratamiento potencial que cuenta con datos fundamentales controlados con placebo en una amplia población de pacientes, incluidos niños, adolescentes y adultos". "Los resultados sugieren que esta terapia puede preservar y potencialmente permitir una mayor independencia a través de la mejora en la función motora en personas con AME tipo 2 o 3 no ambulante", ha insistido.

"Estamos muy esperanzados con los resultados positivos en este amplio grupo de pacientes con AME, muchos de los cuales no están suficientemente atendidos y están poco representados en los ensayos clínicos. Este estudio nos ha ayudado a comprender qué escalas de medición son las más relevantes para los pacientes, así como la importancia de la estabilización en personas con enfermedades más establecidas", ha añadido el Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche, Levi Garraway.

Roche lidera el desarrollo clínico de risdiplam, como parte de una colaboración con la SMA Foundation y PTC Therapeutics. Este fármaco se está estudiando en un amplio programa de ensayos clínicos en AME, con pacientes que van desde el nacimiento hasta los 60 años, e incluye pacientes previamente tratados con terapias dirigidas a la AME. En noviembre de 2019, la FDA de Estados Unidos concedió la revisión prioritaria a risdiplam con una decisión de aprobación antes del 24 de mayo de 2020.