Nueva terapia farmacológica para la deficiencia de coenzima Q10 (EMBO Mol Med)


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Científicos de la Universidad de Granada (UGR) han desarrollado una nueva terapia farmacológica, que presenta similitudes con uno de los precursores de la coenzima Q10 (CoQ10), cuya deficiencia constituye una rara enfermedad mitocondrial que afecta sobre todo a niños y para la que en la actualidad no existe ningún tratamiento eficaz.

Su trabajo, que se acaba de publicar en EMBO Molecular Medicine, ha demostrado la efectividad de este tratamiento experimental en ratones, con deficiencia severa en esta coenzima, encefalomiopatía y muerte prematura, a través de la administración crónica de un análogo de uno de los precursores que las células eucariotas utilizan para sintetizarla.

Según ha informado la UGR en una nota de prensa, el objetivo de este trabajo ha sido evaluar una opción terapéutica que sea efectiva para los casos más severos de deficiencias en CoQ10. La hipótesis de trabajo de los investigadores se basó en estudios previos en levaduras y cultivos celulares generados en los últimos años por diversos grupos internacionales, incluido el de la UGR.

Los resultados muestran que la molécula terapéutica es capaz de modular el complejo de síntesis de CoQ, de forma que se estimula la síntesis endógena de CoQ. Además, "la molécula terapéutica es capaz de reducir los niveles de metabolitos intermediarios de la CoQ que pueden ser tóxicos para la central de producción de energía de las células", ha explicado Luis Carlos López García, uno de los autores del trabajo.

En consecuencia, estos cambios metabólicos inducen un aumento en la capacidad de las células para producir energía, junto con una reducción de los marcadores moleculares e histopatológicos característicos de las encefalomiopatías mitocondriales.

El resultado final es una mejora de las características fenotípicas del modelo animal con un aumento muy significativo de la esperanza de vida: mientras que los ratones mutantes sin tratar llegan a vivir un máximo de siete meses de vida, los ratones mutantes tratados son capaces de llegar hasta los 25 meses de vida, acercándose a "la curva de supervivencia característica de los ratones sanos".