Nueva estrategia para tratar la distrofia muscular de Duchenne (Cell Stem Cell)


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Investigadores en el Hospital de Ottawa y en la Universidad de Ottawa (Canadá) han descubierto una nueva forma de tratar la pérdida de la función muscular causada por la distrofia muscular de Duchenne en modelos animales de la enfermedad. Publican en Cell Stem Cell que restauraron la función de las células madre musculares alterada en la enfermedad, lo que lleva a una regeneración eficiente del músculo y previene la pérdida progresiva de la fuerza muscular característica de la enfermedad.

"Este es un gran paso adelante en el desarrollo de un nuevo enfoque para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne", afirma el científico principal del trabajo, Michael Rudnicki. "Pudimos preservar la fuerza muscular y la función que generalmente se pierden con el tiempo en esta enfermedad", añade.

La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad hereditaria que debilita los músculos y causa la muerte en la segunda o tercera década de la vida. Aproximadamente, uno de cada 3.600 niños vive con esta afección, para la cual no hay cura. El equipo de Rudnicki hizo previamente el descubrimiento de que la distrofia muscular de Duchenne afecta a las células madre musculares, no solo a las fibras musculares.

Las células madre musculares son responsables de reparar las fibras musculares tras una lesión y el ejercicio. En las personas con distrofia muscular de Duchenne, sus células madre no producen suficientes células que se convertirán en células musculares, lo que se debe a que les falta una proteína llamada distrofina, que dirige adecuadamente la división celular necesaria para formar nuevas células musculares.

El equipo encontró que la activación de una proteína llamada receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) podría restaurar esta vía y crear nuevas células musculares, sin la necesidad de distrofina. Los investigadores insertaron un gen que producía un suministro constante de EGF en el músculo de un modelo de ratón de distrofia muscular de Duchenne antes de que comenzaran los síntomas de la enfermedad.

Después de un mes, los ratones tratados tenían un 18% más de masa muscular y menos cicatrices musculares que los controles no tratados. Los roedores tratados también presentaban un 30% más de fibras musculares, y los músculos generaron un 32% más de fuerza en comparación con los animales no tratados. La función muscular se restauró a niveles casi normales.

Este estudio de prueba de concepto muestra que la vía de reparación muscular en la distrofia muscular de Duchenne es corregible. Sin embargo, EGF no sería un tratamiento práctico porque la proteína no puede viajar desde el torrente sanguíneo a los músculos.

El siguiente paso de los científicos es encontrar un medicamento de molécula pequeña que desencadene esta misma vía y se pueda administrar fácilmente a través del torrente sanguíneo. También observarán los efectos a largo plazo de desencadenar esta vía, ya que la terapia probablemente habría que tomarla durante toda la vida.

"La distrofia muscular de Duchenne es compleja, y probablemente necesitaremos una combinación de tratamientos para abordar todos los aspectos de la enfermedad", señala Rudnicki.