Los datos iniciales respaldan el beneficio del panobinostat en la LMA de riesgo elevado

  • DeAngelo DJ & al.
  • Leuk Res
  • 1 ago. 2019

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • Cuando se combina con idarrubicina + citarabina, en los pacientes con una edad ≤ 65 años con leucemia mielógena aguda (LMA) de riesgo elevado, el panobinostat demostró eficacia con un perfil de seguridad tolerable.

Por qué es importante

  • En los estudios preclínicos, la disminución de la actividad de las histonas deacetilasasas (HDAC) dio como resultado la potenciación de la quimioterapia estándar contra la LMA.

Diseño del estudio

  • Se trata de un estudio en fase Ib para investigar el tratamiento con idarrubicina + citarabina con dosis crecientes de panobinostat por vía oral (15, 20, 25 mg) en 46 pacientes con ≤ 65 años de edad con LMA de riesgo elevado.
  • Presentaban LMA primaria 36 pacientes; 10 presentaban LMA secundaria.
  • La mediana de la edad de los pacientes era de 55,5 años (intervalo: 19 - 65 años).
  • Financiación: Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Resultados clave

  • La tasa de respuesta global fue del 60,9 % (IC del 95 %: 45,4 % - 74,9 %).
  • Un 43,5 % alcanzó la remisión completa (RC).
  • El 17,4 % alcanzó la RC con recuperación incompleta de las cantidades.
  • La supervivencia sin acontecimientos a 1 año fue del 78,3 %.
  • El 23,9 % de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a la progresión de la enfermedad. El 17,4 % lo hizo debido a los acontecimientos adversos (AA).
  • El 41,3 % experimentó ≥ 1 AA grave (AAG) que se sospechó que estaba relacionado con el tratamiento.
  • La neutropenia febril de grado≥ 3 era el AAG más frecuente.
  • La dosis recomendada para la fase II (DRF2) de panobinostat cuando se combina con idarrubicina + citarabina fue de: 20 mg.

Limitaciones

  • El tamaño de la muestra era limitado.