Leucemia mielógena aguda recidivante/resistente al tratamiento con mutación de IDH-1: el ivosidenib obtiene remisiones duraderas

  • DiNardo CD & al.
  • N Engl J Med
  • 2 jun. 2018

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • En los pacientes con leucemia mielógena aguda recidivante/resistente al tratamiento (LMA R/R) en estadio avanzado con mutación de la isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1), el ivosidenib obtuvo remisiones duraderas con una baja incidencia de acontecimientos adversos (AA) de grado ≥3.

Por qué es importante

  • Entre el 6 % y el 10 % de los pacientes con LMA albergan mutaciones de IDH1.
  • Los tratamientos actuales no dirigidos para la LMA R/R se asocian con una remisión completa (RC) aproximada del ≤15 % y una mediana de la SG de

Diseño del estudio

  • Estudio en fase I para investigar ivosidenib en 258 pacientes con neoplasias malignas hemáticas en estadio avanzado, incluyendo 179 pacientes con LMA R/R.
  • Financiación: Agios Pharmaceuticals.

Resultados clave

  • En 179 pacientes con LMA R/R:
    • La tasa de respuesta global fue del 39,1 % (IC del 95 %: 31,9 %-46,7 %) y la mediana de la duración de la respuesta fue de 6,5 meses (IC del 95 %: 4,6-9,3).
    • Se alcanzó un 21,8 % (IC del 95 %: 16,0 %-28,6 %) de RC; la mediana de la duración de la RC fue de 9,3 meses (IC del 95 %: 5,6-12,5).
    • Se alcanzó un 30,2 % (IC del 95 %: 23,5 %-37,5 %) de RC o RC con recuperación hemática parcial (RCh).
    • El 20,7 % de los pacientes presentaban al menos un AA relacionado con el tratamiento de grado ≥3.
    • El 21 % de los pacientes con RC/RCh alcanzaron la eliminación de las mutaciones de IDH1 en la médula ósea.
  • En la población de eficacia primaria (n = 125):
    • La mediana de la SG fue 8,8 meses (IC del 95 %: 6,7-10,2).

Limitaciones

  • Estudio abierto.