Leucemia mielógena aguda recidivante o resistente al tratamiento: resultados en fase II para la monoterapia con quizartinib

  • Cortes J, et al.
  • Lancet Oncol
  • 30 may. 2018

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • La monoterapia con quizartinib demostró respuesta de alto nivel en la leucemia mielógena aguda recidivante o resistente al tratamiento (LMA R/R), especialmente en los pacientes que albergan mutaciones de duplicación en tándem interna de la tirosina cinasa 3 similar a FMS (DTI de FLT3).

Por qué es importante

  • Las mutaciones DTI de FLT3 se asocian con unos peores desenlaces.

Diseño del estudio

  • Estudio en fase II para investigar la monoterapia con quizartinib en 333 pacientes con LMA R/R.
  • Pacientes en la cohorte 1 (n = 157):
    • Tenían ≥60 años de edad y presentaron enfermedad R/R en el año siguiente a la quimioterapia de primera línea.
    • Pacientes con mutación DTI de FLT3: 112; pacientes sin mutación DTI de FLT3: 44.
  • Pacientes en la cohorte 2 (n = 176):
    • Tenían ≥18 años de edad y presentaron enfermedad R/R después de la quimioterapia de rescate/trasplante de células madre hematopoyéticas.
    • Pacientes con mutación DTI de FLT3: 136; pacientes sin mutación DTI de FLT3: 40.
  • Se definió como remisión completa (RC) compuesta la suma de RC + RC con recuperación plaquetaria incompleta + RC con recuperación hemática incompleta. 
  • Financiación: Ambit Biosciences; Daiichi Sankyo.

Resultados clave

  • En los pacientes con mutaciones DTI de FLT3en la cohorte 1 en comparación con los que carecían de esas mutaciones:
    • Tasa de respuesta global (TRG): 77 % frente al 45 %.
    • RC compuesta: 56 % frente al 36 %.
    • RC: 3 % frente al 5 %.
  • En los pacientes con mutaciones DTI de FLT3en la cohorte 2, en comparación con los que carecían de esas mutaciones:
    • TRG: 74 % frente al 45 %.
    • RC compuesta: 46 % frente al 30 %.
    • RC: 4 % frente al 3 %. 
  • El quizartinib se toleró, en general, bien.

Limitaciones

  • Estudio abierto de un único grupo.