Leucemia mielógena aguda: ¿puede un modelo computacional insuflar nueva vida a los fármacos antiguos?

  • Stevens B & al.
  • Leuk Res
  • 13 abr. 2019

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • Con un enfoque de biomodelado computacional (BMC) se logró pronosticar una minoría de pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) o síndromes mielodisplásicos (SMD) recidivantes o resistentes al tratamiento que respondían al tratamiento secuencial con azacitidina (AZA) y lenalidomida (LEN).

Por qué es importante

  • La LMA recidivante se caracteriza por su heterogeneidad clínica y genética. Es posible que algunos tratamientos solo resulten útiles en una minoría de pacientes.

Diseño del estudio

  • Se trata de un estudio en fase II de tratamiento secuencial con AZA y LEN en dosis elevadas en 37 pacientes con LMA o SMD R/R con aplicación retrospectiva de BMC para comprobar la viabilidad de pronosticar los desenlaces basándose en los perfiles citogenéticos/mutagénicos individuales y en los mecanismos de acción del tratamiento.
  • Financiación: Celgene.

Resultados clave

  • Se alcanzó un 11 % de remisión completa (RC)/RC con recuperación incompleta de los valores sanguíneos (RCi), algo inferior a la hipótesis nula del 15 %.
  • En la población global y en los pacientes que alcanzaron la RC/RCi, respectivamente:
    • La mediana de la SSP fue: 112 días y 216 días, respectivamente.
    • La mediana de la SG fue: 166 días y 340 días, respectivamente.
  • La exactitud pronóstica del BMC por categoría de pacientes con respuesta/sin respuesta (n = 24) fue:
    • un 83,33 % de exactitud para todos los pacientes evaluables,
    • un 75,00 % de exactitud para RC/RCi,
    • un 92,31 % de exactitud para RC/RCi/estado morfológico sin leucemia,
    • un 72,72 % de exactitud para la ausencia de respuesta.

Limitaciones

  • Estudio en un único centro y con un único grupo.