Leucemia mielógena aguda pediátrica recidivante o resistente al tratamiento: los agentes hipometilantes pueden desempeñar alguna función

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Punto clave

Los agentes hipometilantes (AHM) pueden ser una opción eficaz para la transición de los pacientes pediátricos con leucemia mielógena aguda recidivante/resistente al tratamiento (LMA R/R) a trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) o a paliación.

Por qué es importante

Los AHM pueden desempeñar una función útil en los niños y pueden merecer una investigación prospectiva.

Diseño del estudio

Se trata de un estudio de 25 pacientes (mediana de edad: 8,3 años) con LMA R/R que recibieron AHM antes del TCMH o de la paliación, o en combinación con la infusión de leucocitos de donantes.
Financiación: no se reveló ninguna.

Resultados clave

Los pacientes recibieron, de media, 5,3 ciclos de tratamiento.
Los AHM se usaron como monoterapia en el 62 % de los ciclos y en combinación con otros tratamientos en el 38 %.
De los 13 pacientes para los que se utilizaron AHM como parte del plan de tratamiento con intención curativa, 5 pasaron a recibir un TCMH y 8 no lo hicieron.
- De los 5 pacientes, 1 falleció por causas relacionadas con el trasplante y 4 estaban vivos después del trasplante.
- De los 8 pacientes que no recibieron un trasplante, 1 recibió tratamiento con linfocitos T con receptor quimérico para el antígeno y 7 sufrieron progresión de la enfermedad.
La duración media de los cuidados paliativos fue de 144 días.
Recibieron AHM en combinación con infusión de linfocitos de donantes 5 pacientes con recidiva después del TCMH.
- Se indujo remisión sin enfermedad residual mensurable con éxito en 3 pacientes y 2 pacientes fallecieron por progresión de la enfermedad.

Limitaciones