Leucemia mielógena aguda pediátrica recidivante o resistente al tratamiento: la clofarabina mejora el régimen de referencia

  • van Eijkelenburg NKA & al.
  • Haematologica
  • 17 may. 2018

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • En los pacientes con leucemia mielógena aguda recidivante o resistente al tratamiento (LMA R/R) pediátrica, la clofarabina, la citarabina en dosis elevadas y la daunorrubicina liposómica (DNX) obtuvieron una respuesta de nivel elevado con toxicidad tratable.

Por qué es importante

  • El tratamiento de referencia (TdR) actual en este marco es FLA-DNX (fludarabina, citarabina y daunorrubicina liposómica).
  • El cambio de fludarabina por clofarabina en el TdR puede mejorar los desenlaces en este marco.  

Diseño del estudio

  • Estudio en fase IB para determinar la pauta posológica recomendada en fase II de clofarabina, citarabina en dosis elevada y DNX en 34 pacientes pediátricos con LMA R/R.
  • Financiación: no se reveló ninguna.

Resultados clave

  • Con 30 mg/m2 de clofarabina y 60 mg/m2 de DNX liposómica (nivel de dosis 3; n = 12) se sufrieron:
    • 3 infecciones pulmonares fúngicas de grado 3,
    • 1 infección pulmonar de grado 3 de origen distinto al fúngico.
  • El tratamiento se suspendió con posterioridad, se realizó el cribado de los pacientes para detectar infecciones fúngicas subclínicas y continuó el aumento de la dosis.
  • Con 40 mg/m2 de clofarabina y 60 mg/m2 de DNX liposómica (nivel de dosis 4; n = 10) se sufrió:
    • 1 caso de septicemia de grado 4.
    • La respuesta global fue del 80 %: 2 pacientes alcanzaron respuesta completa (RC), 5 pacientes alcanzaron RC con recuperación incompleta de las cantidades de glóbulos sanguíneos.
  • En la población general:
    • La probabilidad de supervivencia sin episodios a los 2 años fue: 26,5 % ± 7,6 %.
    • La probabilidad de SG a los 2 años fue: 32,4 % ± 8,0 %.

Limitaciones

  • Tamaño limitado de la muestra.