La hidroxiurea reduce la carga de enfermedad en niños africanos con anemia de células falciformes (N Engl J Med)


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Una píldora diaria de hidroxiurea finalmente puede brindar cierto alivio a los niños pequeños que viven con anemia de células falciformes (ACF) en África subsahariana con escasez de recursos, donde la enfermedad es prevalente y la disponibilidad de atención médica no es óptima.

Esto es lo que concluye un gran ensayo clínico multinacional llamado REACH, que ha ensayado el tratamiento diario con hidroxiurea en 606 niños de 1 a 10 años. Los niños tomaron una píldora cada día durante 6 meses, seguidos de aumentos en las dosis diarias en función de su estado de salud y peso. Las dosis iniciales variaron entre 15-20 mg/kg al día.

El tratamiento mejoró su salud al controlar los síntomas de la ACF y, además, de forma inesperado, proporcionó cierta protección contra la malaria que también afecta a la región.

El estudio fue llevado a cabo por investigadores del Centro Médico del Hospital Infantil de Cincinnati (Estados Unidos) y del Centro Hospitalario Monkole (República Democrática del Congo).

Los resultados se publican en The New England Journal of Medicine y se presentarán en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología (ASH), que se celebra en San Diego (Estados Unidos).

El ensayo clínico determinó que el uso de la terapia con hidroxiurea es factible y seguro para los niños en el África subsahariana. En comparación con los niveles de tratamiento previo, el uso de hidroxiurea se relacionó con una reducción de las tasas de dolor del 55%, de infecciones en un 38%, de malaria en un 51%, de transfusiones en un 67% y de muerte en un 70%.

"La hidroxiurea fue segura y ofreció muchos beneficios a estos pacientes jóvenes, como mejorías en la anemia, menos episodios de dolor de células falciformes, menos malaria y una mejor supervivencia", afirma Russell Ware, investigador principal del estudio.

El estudio REACH de fase 1-2 abierto trató a niños en cuatro países subsaharianos: República Democrática del Congo, Uganda, Kenia y Angola. Los investigadores planean seguir a los niños en este estudio a largo plazo para obtener datos adicionales sobre el crecimiento y el desarrollo y buscar posibles efectos sobre la función de los órganos y la fertilidad.