La FDA aprueba la nueva formulación del sirolimús contra el sarcoma de tejidos blandos raro

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Punto clave

  • La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) estadounidense ha aprobado una nueva formulación por vía intravenosa de sirolimús unido a albúmina en nanopartículas (nab) para el tratamiento de los tumores de células epitelioides perivasculares malignos localmente avanzados irresecables o metastásicos.

Por qué es importante

  • A pesar de que el sirolimús y otros inhibidores por vía oral de mTOR se utilizan de forma extraoficial para el tratamiento del sarcoma de tejidos blandos raro, es la primera vez que se aprueba una formulación de sirolimús específicamente contra la afección.

Puntos clave

  • La aprobación se basó en los datos del ensayo abierto en fase II de un único grupo AMPECT, en el que participaron 34 pacientes que no habían recibido tratamiento anterior con un inhibidor de mTOR. Pudo evaluarse la eficacia en 31 de ellos.
  • La tasa de respuesta global fue del 39 %.
  • Las 12 respuestas fueron parciales en un principio, pero 2 se convirtieron en respuestas completas: la primera después de 11 meses de tratamiento y la segunda después de 34 meses.
  • La mediana de la SSP fue de 10,6 meses y la mediana de la SG fue de 40,8 meses.
  • Después de una mediana de seguimiento de 36 meses, no se había alcanzado la mediana de la duración de la respuesta.
  • Los acontecimientos adversos más frecuentes fueron, entre otros, estomatitis, infecciones, cansancio y exantema.
  • En AMPECT no se notificaron acontecimientos adversos de grado 4 ni muertes relacionados con el fármaco.
  • Las anomalías analíticas de grado 3 (frecuencia >10 %) incluyeron: linfocitopenia, elevación de la concentración de glucosa y disminución del potasio.