La FDA aprueba el uso del mitapivat para el tratamiento de la anemia hereditaria rara

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Punto clave

  • La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de EE. UU. ha aprobado el uso del mitapivat para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con insuficiencia de piruvato cinasa (PC).

Por qué es importante

  • El fármaco es el primero de su clase y el primer agente modificador de la enfermedad aprobado para esta indicación.

Puntos clave

  • La aprobación se basa en los datos de 2 ensayos, incluyendo un ensayo aleatorizado controlado con placebo y un ensayo de un único grupo.
  • En el ensayo aleatorizado, se asignó de modo aleatorio a 80 adultos con insuficiencia de PC que no estaban recibiendo transfusiones de sangre de forma periódica bien al grupo de mitapivat, bien al de placebo (seguimiento medio: 24 semanas).
  • El 40 % de los pacientes en el grupo de mitapivat obtuvo, frente al 0 % en el grupo de placebo, respuesta de la hemoglobina (≥1,5 g/dl de aumento en la concentración de hemoglobina que se mantuvo en ≥2 evaluaciones programadas).
  • En el ensayo de un único grupo, se administró mitapivat durante una media de 40 semanas a 27 adultos con deficiencia de PC que estaban recibiendo transfusiones de sangre periódicas.
  • El 33 % de los pacientes que recibieron mitapivat alcanzó reducción de la carga de transfusiones y el 22 % no necesitó transfusiones durante las últimas 24 semanas de tratamiento.
  • Los efectos secundarios más frecuentes fueron: reducción de la estrona y del estradiol en los hombres, elevación de la concentración de urato, dolor de espalda y rigidez articular.
  • La FDA advierte de posibles interacciones farmacológicas que exigen ajustes de la dosis y también de que la suspensión abrupta del mitapivat podría empeorar la destrucción prematura de los eritrocitos.
  • El mitapivat está también a la espera de la aprobación en la Unión Europea.

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