La FDA aprueba el tratamiento con linfocitos T-CAR contra el mieloma múltiple recidivante o resistente al tratamiento

  • Univadis
  • Clinical Summary
El acceso al contenido completo es sólo para profesionales sanitarios registrados. El acceso al contenido completo es sólo para profesionales sanitarios registrados.

Punto clave

  • La Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de Estados Unidos ha dado su aprobación al tratamiento con linfocitos T con receptor quimérico para el antígeno (chimeric antigen receptor, CAR) ciltacabtagén autoleucel (cilta-cel) para el tratamiento de los pacientes con mieloma múltiple recidivante o resistente al tratamiento (MM R/R) que han recibido con anterioridad 4 tratamientos.

Por qué es importante

  • Cilta-cel es un nuevo tratamiento con linfocitos T-CAR dirigido contra el antígeno de maduración de los linfocitos B (AMLB), una nueva diana en el mieloma múltiple.
  • Es el tercer tratamiento contra el AMLB que se aprueba en Estados Unidos después del idecabtagén vicleucel (aprobado en marzo de 2021) y la belantamab mafodotina.

Puntos clave

  • La aprobación se basa en los datos del ensayo CARTITUDE-1 en el que se evalúa el cilta-cel.
  • En el ensayo participaron 97 pacientes con MM R/R que habían recibido con anterioridad una mediana de 6 tratamientos, incluyendo un inhibidor del proteasoma, un inmunomodulador y un anticuerpo monoclonal contra CD38.
  • La tasa de respuesta global fue del 97,9 % (IC del 95 %: 92,7 %-99,7 %).
  • El 78 % de los pacientes alcanzó una respuesta completa precisa, definida como la ausencia de indicios de la enfermedad mediante imágenes u otras pruebas.
  • A una mediana de seguimiento de 18 meses, la mediana de la duración de la respuesta fue de 21,8 meses (IC del 95 %: 21,8-no estimable).
  • Las reacciones adversas más frecuentes (frecuencia 20 %) fueron, entre otras, las siguientes: pirexia, síndrome de liberación de citocinas (SLC), hipogammaglobulinemia, hipotensión arterial, dolor musculoesquelético, cansancio, infecciones, tos, escalofríos, diarrea, náuseas, encefalopatía, disminución del apetito, infección respiratoria de vías altas, cefalea, taquicardia, mareos, disnea, edema, infecciones víricas, coagulopatía, estreñimiento y vómitos.
  • La ficha técnica del fármaco contiene una advertencia destacada en un recuadro en el que se señalan los posibles riesgos de SLC, síndrome de neurotoxicidad asociada a las células efectoras inmunitarias, parkinsonismo, síndrome de Guillain-Barré, linfohistiocitosis hemofagocítica/síndrome de activación de los macrófagos y citopenias prolongadas, recurrentes o de ambos tipos.