La FDA aprueba el tagraxofusp-erzs para una enfermedad hemática rara


  • David Reilly
  • Oncology drug update
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Punto clave

  • El 21 de diciembre del 2018, la FDA aprobó el tagraxofusp-erzs en infusión intravenosa para el tratamiento de la neoplasia de células dendríticas plasmacitoides blásticas (NCDPB) en pacientes adultos y pediátricos con al menos 2 años de edad.

Por qué es importante

  • Se trata del primer tratamiento aprobado por la FDA para la NCDPB.

Diseño del estudio

  • La aprobación se basó en los resultados de un ensayo en 2 cohortes de pacientes:
    • Cohorte 1: 13 pacientes con NCDPB que no habían recibido tratamiento anterior; la mediana de edad era de 65 años (intervalo: 22-84 años).
    • Cohorte 2: 15 pacientes con NCDPB recidivante/resistente al tratamiento (R/R); la mediana de edad era de 72 años (intervalo: 44-80 años).
  • Se definió «respuesta completa clínica» como la respuesta completa con anomalías cutáneas residuales que no indican enfermedad activa.
  • Financiación: Stemline Therapeutics.

Resultados clave

  • En la cohorte 1:
    • un 53,8 % (IC del 95 %: 25,1-80,8) alcanzó respuesta completa o respuesta completa clínica (RC/RCc).
    • No se alcanzó la mediana de la duración de la RC/RCc (intervalo: 3,9-12,2 meses).
  • En la cohorte 2:
    • un paciente alcanzó RC con una duración de 111 días,
    • un paciente alcanzó RCc con una duración de 424 días.
  • Las reacciones adversas fueron: síndrome de fuga capilar, náuseas, cansancio, edema periférico, pirexia, escalofríos y aumento de peso.

Limitaciones

  • Era un estudio de un único grupo.

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