La FDA aprueba el pacritinib contra la mielofibrosis con trombocitopenia

Por qué es importante

• Es probable que la aprobación sea beneficiosa para miles de pacientes con mielofibrosis, en un tercio de los cuales aparece trombocitopenia.

Puntos clave

• La aprobación se basa en los datos del ensayo en fase III PERSIST-2, en el que se comparó el pacritinib con el mejor tratamiento disponible (MTD).
• Se asignó de modo aleatorio (1:1:1) a 311 pacientes (media de edad: 63,7 años; el 55 %, hombres) a recibir 400 mg de pacritinib una vez al día, 200 mg de pacritinib dos veces al día o el MTD.
• El ensayo se detuvo de forma anticipada después de una suspensión clínica del pacritinib por parte de la FDA en febrero de 2016 en respuesta a la notificación en el ensayo anterior PERSIST-1 de muertes relacionadas con insuficiencia y parada cardíacas, así como por hemorragias intracraneales.
• A pesar del truncamiento, los datos del ensayo fueron suficientes para la aprobación acelerada.
• El 29 % de los pacientes tratados con 200 mg de pacritinib dos veces al día mostraron una reducción en el volumen del bazo de al menos el 35 % frente al 3 % de los pacientes que recibieron el MTD, que incluía ruxolitinib.
• Las reacciones adversas más frecuentes (frecuencia ≥20 %) fueron las siguientes: diarrea, trombocitopenia, náuseas, anemia y edema periférico.
• Las reacciones adversas graves más frecuentes (frecuencia ≥3 %) incluyeron las siguientes: anemia, trombocitopenia, neumonía, insuficiencia cardíaca, progresión de la enfermedad, pirexia y carcinoma espinocelular.
• Para mediados de 2025 se espera que en el ensayo confirmatorio en curso PACIFICA se demuestre en mayor medida el beneficio clínico.

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