La FDA aprueba el nuevo tratamiento con linfocitos T-CAR, el primero para el linfoma de células del manto

El nuevo agente es el segundo producto de linfocitos T-CAR aprobado que ha desarrollado Kite y sigue la aprobación en 2017 del axicabtagén ciloleucel (Yescarta) para el linfoma difuso de linfocitos B grandes.

«A pesar de los prometedores avances, continúa habiendo brechas importantes en el tratamiento de los pacientes con LCM que progresan tras el tratamiento inicial», afirmó en una declaración de la empresa el investigador Dr. Michael Wang, del Centro Oncológico MD Anderson de la Universidad de Texas en Houston. «Muchos pacientes presentan enfermedad de riesgo elevado y tienen más probabilidades de seguir progresando, incluso después de tratamientos posteriores».

En el mismo comunicado de prensa, Meghan Gutierrez, directora ejecutiva de la Fundación para la Investigación del Linfoma, comentó: «Esta aprobación marca el primer tratamiento con linfocitos T-CAR aprobado para pacientes con linfoma de células del manto y representa una nueva frontera en el tratamiento de esta enfermedad». 

La aprobación del tratamiento en infusión única se basa en los datos de eficacia y seguridad del ensayo fundamental en curso ZUMA-2, de un único grupo, en el que se incluyó a 74 pacientes adultos. Todos los pacientes habían recibido con anterioridad quimioterapia con antraciclinas o bendamustina, un tratamiento con anticuerpos contra CD20 y un inhibidor de la tirosina cinasa de Bruton (ibrutinib o acalabrutinib).

En el ensayo, se alcanzó una tasa de respuesta objetiva, el criterio de valoración principal, del 87 % entre 60 pacientes que fueron evaluables para el análisis de la eficacia; el 62 % alcanzó la remisión completa. 

Entre todos los pacientes, el seguimiento fue de al menos seis meses después de la primera remisión objetiva de la enfermedad. No se ha alcanzado todavía la mediana de la duración de la respuesta.

En cuanto a los acontecimientos adversos, según la declaración de la empresa, el 18 % de los 82 pacientes cuya seguridad pudo evaluarse experimentó síndrome de liberación de citocinas de grado >3 y el 37 % experimentó acontecimientos neurológicos. Las reacciones adversas más frecuentes (≥10 %) de grado 3 o superior fueron: anemia, neutropenia, trombocitopenia, hipotensión, hipofosfatemia, encefalopatía, leucopenia, hipoxia, pirexia, hiponatremia, hipertensión, infección sin especificación del germen patógeno, neumonía, hipocalcemia y linfopenia.

El brexucabtagén autoleucel se fabricará en las instalaciones de Kite en California. En el ensayo fundamental, se alcanzó una tasa de éxito en la fabricación del 96 % y una mediana del plazo de fabricación de 15 días desde la leucocitaféresis hasta la entrega del producto.