La Comisión Europea aprueba tisagenlecleucel para la leucemia linfoblástica aguda de células B refractaria en pacientes hasta de hasta 25 años


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Novartis ha anunciado que la Comisión Europea ha aprobado el fármaco tisagenlecleucel, de nombre comercial Kymriah, para el tratamiento de pacientes pediátricos y adultos jóvenes hasta 25 años con leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B refractaria, en recaída tras trasplante o en una segunda o posterior recaída, así como para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma B difuso de células grandes (LBDCG) en recaída o refractario después de dos o más líneas de tratamiento sistémico.

Tisagenlecleucel, desarrollado en colaboración con la Universidad de Pensilvania (Estados Unidos), es un innovador tratamiento de administración única que utiliza las propias células T del paciente para combatir el cáncer, así como la única terapia CAR de células T (CAR-T) con receptor de antígeno quimérico que recibe la aprobación en la UE para estas dos neoplasias distintas de células B. Tisagenlecleucel también fue la primera terapia celular CAR-T autorizada por la FDA de Estados Unidos.

"La autorización de Kymriah supone un hito transformador para los pacientes en Europa que necesitan nuevas opciones de tratamiento. Novartis continuará construyendo una infraestructura global para proporcionar terapias CAR de células T allí donde antes no existían, continuando firmes en nuestro objetivo global de transformar el tratamiento contra el cáncer", señala Liz Barrett, CEO de Novartis Oncology.

Esta autorización se ha basado en la revisión de los dos únicos ensayos clínicos de registro CAR-T, JULIET y ELIANA, que incluyeron a pacientes de ocho países europeos. En estos ensayos, tisagenlecleucel ha demostrado unos índices de respuesta sólidos y duraderos, así como un perfil de seguridad consistente para dos poblaciones de pacientes difíciles de tratar.

En un primer momento fue designado producto médico huérfano y es una de las primeras terapias designadas PRIME (Medicamentos Prioritarios )en recibir la aprobación de la UE.