La anfotericina B podría ser útil para el tratamiento de la fibrosis quística (Nature)


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Investigadores de la Universidad de Illinois en Champaign (Estados Unidos) afirman que un medicamento antifúngico ampliamente utilizado puede ser prometedor para tratar a las personas con fibrosis quística. En estudios que utilizan modelos de células humanas y de animales, los autores encontraron que la anfotericina B ayuda a las células pulmonares a funcionar de una manera que podría facilitar a los pacientes combatir las infecciones pulmonares bacterianas crónicas que son una característica de la enfermedad. Los hallazgos del estudio se publican en Nature.

Si los estudios en humanos validan los resultados, el uso del fármaco podría ser una buena noticia para las más de 70.000 personas en todo el mundo que viven con fibrosis quística, una enfermedad con pocas opciones de tratamiento. Además, constituye una esperanza para un subconjunto de pacientes, alrededor del 10% de las personas con fibrosis quística, que no responden a ningún tratamiento.

"La noticia realmente interesante es que la anfotericina B es un medicamento que ya está aprobado y disponible en el mercado", resalta Martin D. Burke, líder del estudio. "Creemos que es un buen candidato", añade.

Aunque actualmente hay algunos tratamientos disponibles, son limitados porque diferentes personas tienen distintos tipos de proteínas mutadas y porque el 10% de las personas con fibrosis quística no produce ninguna proteína. Pero la anfotericina B, según Burke, tiene el potencial de funcionar independientemente del tipo de mutación, e incluso cuando falta la proteína.

"En lugar de tratar de corregir la proteína o realizar una terapia génica, la última de las cuales aún no es efectiva en el pulmón, utilizamos un sustituto de molécula pequeña que puede realizar la función del canal de la proteína ausente o defectuosa", explica. Los investigadores llaman a este sustituto, anfotericina B, una prótesis molecular, porque restaura la función como lo hace un dispositivo protésico cuando reemplaza una extremidad.

En sus estudios, los científicos utilizaron tejido pulmonar de pacientes con fibrosis quística, así como modelos de fibrosis quística en cerdos, y encontraron que la anfotericina B estimuló una serie de cambios asociados con una mejor función pulmonar: restauración de los niveles de pH, mejor viscosidad y mayor actividad antibacteriana, entre otros.

Los investigadores observaron que la anfotericina B puede administrarse directamente a los pulmones para evitar efectos secundarios comunes. Advirtieron que se necesitan más estudios experimentales antes de que el fármaco sea seguro para tratar la fibrosis quística en las personas; pero los expertos son optimistas.