Europa aprueba la primera terapia génica para la hemofilia B

La aprobación significa que el producto ahora estará disponible en todos los países de la Unión Europea, así como en el Espacio Económico Europeo.

La terapia génica se aprobó en Estados Unidos en noviembre de 2022. Se lanzó con un precio de 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el tratamiento más caro hasta la fecha.

El tratamiento comprende una infusión única de un gen funcional que actúa como modelo para el factor de coagulación IX, una proteína importante para la coagulación de la sangre, afirma el fabricante, CSL.

Las personas que viven con hemofilia B actualmente requieren un tratamiento de por vida con infusiones intravenosas de factor IX para mantener niveles suficientes, lo que puede tener un impacto significativo en su calidad de vida y bienestar, ha explicado la compañía en su comunicado de prensa.

La aprobación se basó en los hallazgos del ensayo fundamental HOPE-B, un estudio abierto de un solo grupo en 54 hombres que dependían de la terapia de reemplazo de factor IX. Los primeros resultados de este ensayo se informaron en el Congreso Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) de 2020.

Los resultados mostraron que los pacientes con hemofilia B tratados con la terapia génica demostraron aumentos estables y duraderos en la actividad media del factor IX (con una actividad media del factor IX del 36,9 %), lo que condujo a una reducción de la tasa de hemorragia anualizada ajustada del 64 %.

Después de recibir la terapia génica, un 96 % de los pacientes interrumpió la profilaxis de rutina con factor IX y el consumo medio de factor IX se redujo en un 97 % a los 18 meses posteriores al tratamiento en comparación con el periodo inicial, señaló la empresa.

"Los datos del estudio HOPE-B demuestran el potencial de Hemgenix para eliminar la necesidad de una profilaxis de rutina al proporcionar una actividad duradera del factor IX, así como mejores resultados de sangrado y calidad de vida para las personas con hemofilia B", comentó uno de los investigadores, Dr. Wolfgang Miesbach, jefe de Trastornos de la Coagulación en el Centro de Atención Integral, Hospital Universitario de Fráncfort, en Fráncfort, Alemania.

Esta aprobación europea "marca un importante paso adelante en el tratamiento de la hemofilia B, que podría ser transformador para las personas debilitadas por hemorragias en los músculos, las articulaciones y los órganos internos, aliviando la carga de las infusiones intravenosas de productos del factor IX de por vida", refiere el Dr. Miesbach en el comunicado de prensa de la compañía.

Este contenido fue publicado originalmente en Medscape.com y adaptado para Medscape en español, parte de la Red Profesional de Medscape.