Esclerosis múltiple remitente-recurrente pediátrica: eficacia clínica real de las nuevas terapias modificadoras de la enfermedad frente a inyectables

Relevancia

• Los hallazgos añaden argumentos a favor de un cambio inminente en la práctica clínica hacia el uso de las nuevas terapias modificadoras de la enfermedad, más eficaces de entrada.

Diseño del estudio

• Estudio retrospectivo multicéntrico que incluyó a 103 niños con esclerosis múltiple remitente-recurrente que recibieron terapias modificadoras de la enfermedad (inyectables, n=89; terapias modificadoras de la enfermedad nuevas, n=14) y fueron seguidos durante 3,8 años, identificados en la Red de Desmielinización Inflamatoria Infantil del Reino Unido (2012-2018).
• 40 niños pasaron de inyectables a nuevas terapias modificadoras de la enfermedad.
• Financiación: ninguna.

Resultados fundamentales

• Se informaron recaídas en el tratamiento en 53/89 (59,6 %) de los niños que recibieron inyectables frente a 8/54 (15 %) de los que iniciaron o escalaron a nuevas terapias modificadoras de la enfermedad.
• La tasa de recaída anualizada se redujo de 1,9 a 1,1 en los niños que recibieron inyectables (p <0,001) frente a reducciones de 1,6 a 0,2 en los que recibieron nuevas terapias modificadoras de la enfermedad (p=0,003).
• Se informó actividad radiológica en 77/89 (86,5 %) de los niños que recibieron inyectables frente a 26/54 (47 %) de los que iniciaron o escalaron a nuevas terapias modificadoras de la enfermedad.
• Los niños que recibieron nuevas terapias modificadoras de la enfermedad presentaron un tiempo más largo hasta la recaída (rango logarítmico p <0,001), tiempo para cambiar de tratamiento (rango logarítmico p=0,0016) y tiempo para una nueva actividad radiológica (rango logarítmico p=0,002) en comparación con los que recibieron inyectables.
• Después de ajustar los factores de confusión, los inyectables frente a las nuevas terapias modificadoras de la enfermedad se asociaron con un mayor riesgo de (hazard ratio [HR] ajustada; IC del 95 %):
  • Recaída clínica (12,12; 1,64-89,87; p=0,015); y
  • Nueva actividad radiológica (2,78; 1,08-7,13; p=0,034).
• A los dos años, 38/103 (37 %) pacientes tenían ≥dos nuevas lesiones hiperintensas en T2 y/o ≥1 lesiones realzadas con gadolinio en ausencia de recaída clínica.
• La puntuación de la escala de estado de discapacidad ampliada no cambió durante el seguimiento y solo dos (2 %) de 88 niños con evaluaciones cognitivas presentaban deterioro cognitivo.

Limitaciones

• Retrospectivo.