Esclerosis lateral amiotrófica: la edaravona no logra retrasar la progresión a largo plazo

  • Witzel S et al.
  • JAMA Neurol

  • Maria Baena
  • Resúmenes de artículos
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Reseñado por Susan London | Informes Clínicos | 21 de enero de 2022

Conclusión práctica

  • Agregar edaravona intravenosa a la terapia estándar no logró retrasar la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica a largo plazo.

Relevancia

  • La edaravona recibió la aprobación regulatoria como medicamento modificador de la enfermedad a partir de datos que mostraban beneficios a corto plazo en una población seleccionada.

Resultados fundamentales

  • De 194 pacientes que comenzaron con edaravona, el 16 % experimentó posibles efectos adversos, entre ellos infecciones en el lugar de la infusión y reacciones alérgicas.
  • Entre 116 pares emparejados por puntaje de propensión, la progresión de la enfermedad, evaluada por la disminución en la puntuación de la Escala de Calificación Funcional de Esclerosis Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R), no difirió según el tratamiento (p=0,37):
    • –0,91 puntos/mes (IC del 95 %, –0,69 a –1,07) con edaravona.
    • –0,85 puntos/mes (IC del 95 %, –0,66 a –0,99) con tratamiento estándar.
  • No hubo diferencia entre los grupos en:
    • Probabilidad de supervivencia a los 18 meses (75 % frente a 75 %; p=0,63).
    • Mediana de supervivencia sin ventilación (21,7 frente a 19,7 meses; p=0,40).
    • Cambio en la progresión de la enfermedad (−0,31 frente a −0,19 puntos/mes; p=0,11).
  • Hallazgos similares en subgrupos estratificados según elegibilidad frente a no elegibilidad para el estudio de fase 3 MCI-186 ALS 19.

Diseño del estudio

  • Estudio de cohortes multicéntrico alemán con 324 pacientes con esclerosis lateral amiotrófica definitiva o probable.
  • Pacientes emparejados por puntuación de propensión:
    • 116 tratados durante una mediana de 13,9 meses con edaravona añadida a la terapia estándar.
    • 116 tratados durante una mediana de 11,2 meses con terapia estándar (riluzol) solo.
  • Resultado principal: cambio en la puntuación ALSFRS-R.
  • Financiación: ninguna declarada.

Limitaciones

  • Diseño no aleatorizado.
  • Es posible que se hayan pasado por alto algunos efectos adversos.
  • Diferentes duraciones de seguimiento entre grupos.


Witzel S, Maier A, Steinbach R, Grosskreutz J, Koch JC, Sarikidi A, Petri S, Günther R, Wolf J, Hermann A, Prudlo J, Cordts I, Lingor P, Löscher WN, Kohl Z, Hagenacker T, Ruckes C, Koch B, Spittel S, Günther K, Michels S, Dorst J, Meyer T, Ludolph AC; German Motor Neuron Disease Network (MND-NET). Safety and Effectiveness of Long-term Intravenous Administration of Edaravone for Treatment of Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis. JAMA Neurol. 2022 Jan 10 [Epub ahead of print]. doi: 10.1001/jamaneurol.2021.4893. PMID: 35006266

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