ERS 2019 – Evolución en los ensayos de medicina respiratoria: Enfermedad pulmonar intersticial e hipertensión pulmonar


  • Eliana Mesa
  • Conference Reports
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Se han llevado a cabo dos ensayos de fase 2, prospectivos, con enmascaramiento doble y controlados con placebo en pacientes con formas progresivas de enfermedad pulmonar intersticial (EPI) fibrótica tratados con pirfenidona. El criterio principal de valoración fue la variación absoluta en el porcentaje de la CVF prevista con respecto al valor inicial hasta la semana 48 o 24, respectivamente. El estudio RELIEF (n = 127) se interrumpió debido a una inscripción baja. En el segundo estudio (n = 253), no se pudo aplicar el modelo estadístico previsto al análisis del criterio principal de valoración debido a una elevada variabilidad intraindividual en la espirometría domiciliaria. A pesar de ello, ambos estudios llegaron a la conclusión de que la pirfenidona fue bien tolerada por lo general, que su adición a un tratamiento convencional redujo la progresión de la enfermedad (RELIEF) y que los resultados de los criterios secundarios de valoración clave sugieren el beneficio de la pirfenidona en esta población.

Se han realizado dos estudios en pacientes con EPI fibrosantes crónicas distintas de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI) con un fenotipo progresivo tratados con nintedanib. En el estudio INBUILD (n = 663), los pacientes recibieron nintedanib o un placebo. El criterio principal de valoración fue la tasa anual de descenso de la CVF (ml/año) valorada durante 52 semanas. El estudio proporcionó información sobre la evolución natural y la utilidad del nintedanib en el tratamiento de pacientes con diversas EPI fibrosantes progresivas. En el estudio SENSCIS se evaluó la distribución acumulada de sujetos en función de la variación en el porcentaje de la CVF previsto en la semana 52. Los descensos absolutos de la CVF > 5 % del valor previsto fueron significativamente más altos en el grupo del placebo, mientras que los de la CVF > 10 % del valor previsto fueron más altos pero no de forma significativa.

En un estudio de fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y con enmascaramiento doble de la esclerosis sistémica (ES) se investigó el tocilizumab (TCZ) por vía subcutánea. El criterio principal de valoración fue la diferencia en la variación con respecto al valor inicial (∆VI) en la puntuación cutánea de Rodnan modificada (mRSS) entre el TCZ y el placebo (n = 210). No se cumplió el criterio de valoración principal de la mRSS. Se observó una diferencia clínicamente importante en la CVF para el TCZ, con preservación de la función pulmonar.

En un ensayo demostrativo preliminar multicéntrico, aleatorizado, con enmascaramiento doble y controlado se estudió la seguridad y la eficacia de la depleción de linfocitos  B con rituximab en pacientes con hipertensión arterial pulmonar asociada a esclerosis sistémica. El criterio principal de valoración fue la variación en la distancia recorrida caminando durante 6 minutos (6MWD) a las 24 semanas. El rituximab se toleró bien, con una tendencia no significativa a la mejoría en el criterio principal de valoración.

En el estudio RACE se comparó la angioplastia pulmonar con balón con riociguat en el tratamiento de la hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable. Este estudio aleatorizado controlado (n = 105) proporcionará información importante sobre el efecto del riociguat en comparación con el de la angioplastia pulmonar con balón (APB) como tratamiento de primera línea en pacientes con HPTEC inoperable no tratados previamente.

Un estudio multicéntrico (COLDICE) comparó la criobiopsia pulmonar transbronquial (CPTB) y la biopsia pulmonar quirúrgica (BPQ) (n = 65). Se observó una concordancia alta entre la CPTB y la BPQ que respalda la utilidad clínica de la CPTB en los algoritmos diagnósticos de la EPI.