Ensayada con éxito en ratones una nueva terapia para la esclerosis lateral amiotrófica (J Clin Invest)


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Un equipo de la Universidad Laval y el Centro de Investigación Cerebral CERVO (Canadá) ha demostrado la eficacia en ratones de una nueva terapia que aborda la manifestación principal de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA).

En su estudio, publicado en el Journal of Clinical Investigation, los autores desarrollaron un anticuerpo que reduce el número de agregados de proteínas TDP-43 en los cerebros de ratones con ELA, lo que produce mejoras significativas en su rendimiento cognitivo y motor.

"La ELA se caracteriza por una degeneración de las neuronas que controlan la actividad muscular. Provoca un debilitamiento progresivo de los brazos y las piernas, seguido de parálisis y, de dos a cinco años más tarde, problemas respiratorios que llevan a la muerte. No existe tratamiento para esta enfermedad, que afecta a 1 de cada 1.000 adultos", explica el investigador principal, Jean-Pierre Julien.

Julien y su equipo ya habían demostrado en trabajos anteriores que la proteína TDP-43 estaba sobreexpresada en las médulas espinales de las personas con ELA. Esta sobreexpresión conduce a la formación de agregados de TDP-43 en las células nerviosas y a una respuesta inflamatoria exagerada que aumenta la vulnerabilidad de las neuronas.

En su nueva investigación, produjeron un anticuerpo que se dirige a la proteína TDP-43. Insertaron el material genético que codifica este anticuerpo en virus que luego se inyectaron en el sistema nervioso de ratones que producen agregados de TDP-43. "Posteriormente, observamos una reducción en el número de agregados de esta proteína. También encontramos una disminución en la respuesta inmune y una mejora significativa en el rendimiento motor y cognitivo de los ratones", detalla.

Este avance, según sus responsables, "allana el camino" para el desarrollo de inmunoterapias para la ELA y las demencias frontotemporales que involucran agregados de TDP-43. "Ahora estamos tratando de desarrollar un enfoque que no requiera el uso de virus. Los resultados preliminares sugieren que inyectar anticuerpos TDP-43 directamente en el líquido cefalorraquídeo podría reducir efectivamente los agregados de proteínas en las células nerviosas", concluye Julien.