El zilucoplan mitiga rápidamente los síntomas de la miastenia grave generalizada

Antecedentes

Los tratamientos existentes y emergentes tienen una eficacia limitada y algunos inconvenientes, como los efectos adversos relacionados con los corticoides, un periodo largo antes de obtener beneficios y la necesidad de visitas clínicas para recibir medicamentos por vía intravenosa.

Diseño del estudio

Los investigadores llevaron a cabo un ensayo comparativo aleatorizado entre 174 pacientes adultos con miastenia grave generalizada positivos para autoanticuerpos del receptor de acetilcolina. Todos tenían una puntuación de actividades de la vida diaria (MG-ADL) de miastenia grave de al menos 6 y una puntuación cuantitativa de miastenia grave de al menos 12.

Los pacientes fueron asignados a recibir zilucoplan subcutáneo (0,3 mg/kg) o un placebo equivalente una vez al día mediante autoinyección durante 12 semanas en forma de doble ciego.

El criterio principal de valoración fue el cambio en la puntuación de actividades de la vida diaria entre los pacientes que recibieron al menos una dosis del fármaco del estudio y tuvieron al menos una puntuación posterior a la dosificación.

Resultados

A las 12 semanas, la puntuación de de actividades de la vida diaria había disminuido 4,39 puntos en el grupo de zilucoplan frente a 2,30 puntos en el grupo de placebo en el análisis de mínimos cuadrados, lo que se tradujo en una diferencia de 2,09 puntos a favor del fármaco (p = 0,0004). La diferencia entre grupos ya era significativa después de la primera semana de tratamiento.

Los pacientes en el grupo de zilucoplan tenían muchas más probabilidades de presentar una reducción de al menos 3 puntos en la puntuación de actividades de la vida diaria sin tratamiento de rescate (odds ratio [OR], 3,18; p = 0,0005) y una reducción de al menos 5 puntos en la puntuación cuantitativa de miastenia grave sin tratamiento de rescate (OR 2,87; p = 0,0012).

El 77 % de los pacientes del grupo de zilucoplan y el 70 % del grupo de placebo presentaron algún acontecimiento adverso que surgió después de iniciar el tratamiento. El acontecimiento más frecuente fue el hematoma en el lugar de la inyección, observado en el 16 % frente al 9 %.

Los grupos presentaron tasas similares de acontecimientos adversos graves secundarias al tratamiento e infecciones graves. Hubo una muerte en cada grupo, pero ninguna se consideró relacionada con el fármaco del estudio.

Limitaciones

Los pacientes que no recibieron ninguna dosis del fármaco del estudio fueron excluidos de los análisis principales. Aún no se conocen la eficacia y la seguridad a largo plazo de zilucoplan.

Financiación

El estudio fue financiado por UCB Pharma, fabricante del fármaco. El autor principal, James F Howard, Jr., recibió apoyo para la investigación de Ra Pharmaceuticals (ahora UCB Biosciences).