El trasplante de células madre supera al tratamiento farmacológico de la esclerosis múltiple secundaria progresiva

• Los tratamientos modificadores de la enfermedad disponibles tienen escaso efecto sobre la progresión de la discapacidad y rara vez permiten a los pacientes lograr una mejoría sostenida.

Diseño del estudio

• Estudio de cohortes retrospectivo italiano de pacientes adultos con esclerosis múltiple secundaria progresiva clínicamente activa:
  • 79 que se sometieron a un autotrasplante de células madre hematopoyéticas en 14 centros (Italian Bone Marrow Transplantation Study Group).
  • 1.975 que recibieron tratamientos modificadores de la enfermedad (β-interferones, azatioprina, acetato de glatirámero, mitoxantrona, fingolimod, natalizumab, metotrexato, teriflunomida, ciclofosfamida, dimetilfumarato o alemtuzumab; Registro Italiano de Esclerosis Múltiple).
• Criterio principal de valoración: progresión de la discapacidad confirmada a los 6 meses basada en la puntuación de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad.
• Financiación: Fundación Italiana de Esclerosis Múltiple.

Resultados fundamentales

• En un subconjunto de pacientes emparejados por índice de propensión (69 tratados con trasplante y 217 tratados con tratamientos modificadores de la enfermedad) la duración media del seguimiento fue de 3,6 años.
• En comparación con sus homólogos del grupo tratado con tratamientos modificadores de la enfermedad, los pacientes del grupo sometido a trasplante tenían la mitad de probabilidades de experimentar una progresión confirmada de la discapacidad (hazard ratio [HR]: 0,50; p = 0,005).
• A los 5 años, el 61,7 % del grupo sometido a trasplante estaba libre de progresión confirmada de la discapacidad, frente al 46,3 % del grupo tratado con tratamientos modificadores de la enfermedad.
• En el curso de 10 años, por término medio, las puntuaciones de la Escala Expandida del Estado de Discapacidad mejoraron 0,013 puntos anuales en el grupo sometido a trasplante, pero empeoraron 0,157 puntos anuales en el grupo tratado con tratamientos modificadores de la enfermedad (p < 0,001).
• A los 3 años, el 34,7 % del grupo sometido a trasplante había alcanzado y luego mantenido la mejora de la discapacidad, en comparación con el 4,6 % del grupo tratado con tratamientos modificadores de la enfermedad (p < 0,001).

Limitaciones

• Los resultados pudieron verse afectados por factores de confusión residuales o no medidos.
• El grupo de control no incluyó a pacientes tratados con determinados tratamientos modificadores de la enfermedad (siponimod, cladribina, ocrelizumab y rituximab).
• No se compararon los resultados de seguridad y tolerabilidad.
• Los resultados pueden no ser aplicables a pacientes sin signos de actividad inflamatoria de la enfermedad.