El nilotinib muestra eficacia en la LMC pediátrica Ph+ en fase crónica

  • Hijiya N & al.
  • Blood
  • 11 sept. 2019

  • de David Reilly
  • Univadis Clinical Summaries
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Punto clave

  • El nilotinib demostró una eficacia favorable con seguridad manejable en pacientes pediátricos con diagnóstico reciente y previamente tratados de leucemia mieloide crónica (LMC-FC) con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) en fase crónica.

Por qué es importante

Diseño del estudio

  • Se trata de un estudio en fase II para investigar el tratamiento con nilotinib en 58 pacientes pediátricos con LMC-FC Ph+.
  • Presentaban enfermedad de diagnóstico reciente 25 pacientes y 33 eran resistentes/intolerantes (R/I) al imatinib o al dasatinib.
  • La mediana de la edad de los pacientes era de 13,0 años (intervalo: 2 - 17 años).
  • Financiación: Novartis Pharmaceuticals Corporation.

Resultados clave

  • En los pacientes con enfermedad R/I:
    • El 39,4 % de los pacientes alcanzó remisión molecular mayor (RMM) después de 6 ciclos de tratamiento.
    • Para los ciclos 12 y 24:
      • el 57,6 % había alcanzado o mantenía la RMM;
      • el 81,8 % había alcanzado o mantenía la respuesta citogenética completa (RCiC).
    • El 54,5 % de los pacientes sufrió algún acontecimiento adverso (AA) de grados 3-4.
  • En los pacientes con enfermedad recién diagnosticada:
    • El 64,0 % alcanzó RMM a los 12 ciclos y el 68,0 %, en el ciclo 24.
    • El 64,0 % alcanzó la RCiC a los 12 ciclos y el 84,0 %, en el ciclo 24.
    • El 64,0 % experimentó AA de grados 3 - 4.
  • Por lo general, no se observó ninguna alerta de seguridad nueva.

Limitaciones

  • El tamaño de la muestra era limitado y la duración del seguimiento, también.