El acoziborol es altamente eficaz para la enfermedad del sueño

Diseño del estudio

• Ensayo multicéntrico, prospectivo, abierto, con un solo grupo, de fase 2/3 que evalúa la seguridad y la eficacia del acoziborol en pacientes africanos con infección confirmada por tripanosomiasis africana humana gambiense.
• Financiación: Iniciativa Medicamentos para Enfermedades Olvidadas; otros.

Resultados fundamentales

• Se inscribieron 208 pacientes (167 con enfermedad en etapa tardía y 41 con enfermedad en etapa temprana o intermedia), 160 pacientes en etapa tardía y 41 en etapa temprana/intermedia completaron los últimos 18 meses de seguimiento. La edad media de los pacientes fue de 34,0 años.
• A los 18 meses, el éxito del tratamiento fue del 95,2 % (n = 159/167) en pacientes en etapa tardía, el fracaso del tratamiento se produjo en el 4,8 % (n = 8/167; incluidas 3 recaídas posteriores a la terapia de rescate, 4 muertes no relacionadas con el fármaco/enfermedad y una pérdida durante el seguimiento).
• El análisis a posteriori determinó que las tasas de éxito del tratamiento combinado con acoziborol y nifurtimox-eflornitina fueron similares (94 %), independientemente de la gravedad de la enfermedad.
• El 75 % (n = 155/208) de los pacientes sufrió acontecimientos adversos debidos al tratamiento (n = 600),el 93 % (n = 556/600) fueron leves o moderados (más frecuentemente pirexia y astenia), y el 7 % (n = 44/600) fueron graves (pero no se consideraron relacionados con el fármaco).

Limitaciones

• Sin grupo de control/comparador, se hicieron comparaciones con datos históricos.