EHA 2019 – La nelarabina en la vida real es una opción efectiva para la leucemia linfoblástica aguda/el linfoma linfoblástico de linfocitos T recidivante/resistente al tratamiento

Por qué es importante

• Los desenlaces en los pacientes adultos con LLA-T/LLB-T R/R son malos (supervivencia a los 5 años 
• No se dispone en este marco de ningún tratamiento de referencia y los datos de los ensayos clínicos son limitados.
• Es necesario obtener datos que respalden el uso de nelarabina, que está específicamente aprobada como fármaco huérfano para estos pacientes.

Diseño del estudio

• En el estudio observacional en fase IV se incluyó a 118 pacientes adultos con LLA-T/LLB-T R/R que recibieron tratamiento con al menos un ciclo completo de nelarabina (1500 mg/m2; días 1, 3, 5) como tratamiento de rescate en 27 focos hemáticos.
• La tasa de respuesta global (TRG) y la supervivencia general (SG) eran los criterios de valoración principales.
• Los criterios de valoración adicionales incluían la tasa de alo-TCM después de la nelarabina, la SG después del trasplante y la seguridad.

Resultados clave

• La TRG en la población completa fue del 50 %; el 36 % y el 14 % de los pacientes alcanzaron remisión completa (RC) y remisión parcial (RP), respectivamente.
• La SG para la población completa fue del 38 % a 1 año (mediana de la supervivencia: 8 meses).
• Los pacientes recidivantes mostraron una ventaja en la SG en comparación con los pacientes con resistencia al tratamiento.
• El 40 % de los pacientes (68 % de respuesta completa o parcial) se sometió a alo-TCM después del tratamiento con nelarabina y se observó una mejor SG a 1 año en esta población en comparación con los pacientes que no recibieron trasplante (54 % frente al 22 %; P del orden logarítmico = 0,0001; mediana de la supervivencia: 14,5 meses frente a 4,8 meses). 
• La SG a los 2 y 5 años después del trasplante fue del 46 % y del 38 %, respectivamente.
• La respuesta y el alo-TCM después del tratamiento fueron los únicos factores que afectaban a la SG después de la nelarabina.
• A los 5 años, se observaron una SG del 40 % y una mediana de supervivencia de 22,5 meses en las personas que respondieron que también recibieron alo-TCM.
• La nelarabina mostró un perfil de seguridad aceptable: se notificaron acontecimientos neurológicos de grados III/IV en el 9 % de los pacientes.

Comentario del especialista

“A la espera de nuevos tratamientos para LLA-T/LLB-T R/R, la nelarabina puede considerase una opción eficaz y un buen tratamiento intermedio hasta el trasplante. En este momento no disponemos de datos claros y completos sobre el estado de mutación en nuestra población, pero es un asunto muy importante y creemos que podremos recopilar estos datos en el futuro”. Anna Candoni, División de Hematología y TCM, Universidad de Udina, Udina, Italia.