Distrofia muscular de Duchenne: esteroides diarios para beneficio óptimo

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Reseñado por Susan London | Informes Clínicos | 14 de abril de 2022

Conclusión práctica

Los niños con distrofia muscular de Duchenne tuvieron mejores desenlaces generales, mejor incorporación de la función motora, función pulmonar y satisfacción cuando se les administraron corticoides diarios en lugar de intermitentemente.

Relevancia

Resultados fundamentales

Durante 3 años, ambas pautas diarias fueron superiores a la prednisona intermitente para el compuesto de valoración primario:
- P<0,001 para prednisona diaria frente a prednisona intermitente.
- P=0,017 para deflazacort diario frente a prednisona intermitente.
Las pautas diarias fueron estadísticamente indistinguibles entre sí (p=0,38).
El principal motivo de las diferencias entre grupos fue la diferencia en el aumento de la velocidad en el suelo (p=0,003 y 0,017, respectivamente); sin diferencias significativas en la capacidad vital forzada, la satisfacción global.
Principales acontecimientos adversos (prednisona diaria, deflazacort diario, prednisona intermitente):
- Comportamiento anormal (34 %, 38 %, 36 %).
- Infección de las vías respiratorias altas (37 %, 29 %, 36 %).
- Vómitos (29 %, 26 %, 23 %).

Diseño del estudio

Ensayo clínico internacional aleatorizado con 196 niños sin tratamiento previo con corticoides con distrofia muscular de Duchenne, edades 4-7 años (ensayo FOR-DMD).
Aleatorización para el tratamiento de doble ciego:
- Prednisona diaria (0,75 mg/kg).
- Deflazacort diario (0,90 mg/kg).
- Prednisona intermitente (0,75 mg/kg durante 10 días sí, 10 días no).
El principal criterio de valoración fue un compuesto global de:
- Aumento en la velocidad en el suelo.
- Capacidad vital forzada.
- Satisfacción paciente/padres con el tratamiento.
Financiación: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (Estados Unidos), otros.