Descubierta una forma para tratar el glioma pontino intrínseco difuso (Nat Commun)


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Un equipo internacional dirigido por la Universidad de Yale, la Universidad de Iowa y el Instituto de Investigación de Genómica Traslacional (Estados Unidos) ha descubierto una nueva vía que puede mejorar el éxito contra un tipo incurable de cáncer cerebral infantil, el glioma pontino intrínseco difuso (DIPG)

Los resultados del estudio, publicados en Nature Communications, sugieren que los científicos han identificado una forma única de interrumpir el proceso celular que contribuye al DIPG.

Se trata de un tipo de tumor altamente agresivo e inoperable que crece en el tronco encefálico. Generalmente afecta a niños menores de 10 años y la mayoría no sobrevive más de un año después del diagnóstico.

En estudios realizados anteriormente, los investigadores identificaron una mutación genética llamada PPM1D, que es fundamental para el crecimiento celular y la respuesta al estrés celular, como un contribuyente al desarrollo de los DIPG.

Los científicos descubrieron que PPM1D mutado silencia un gen llamado NAPRT, que es clave para la producción del metabolito NAD, esencial en toda la vida celular. Con NAPRT no disponible, la célula cambia a otra proteína necesaria para crear NAD llamada NAMPT.

Al usar un medicamento que inhibe la producción de NAMPT, los investigadores descubrieron que esencialmente podían matar esas células cancerosas con la mutación PPM1D.

"Es una enfermedad devastadora, y nuestro progreso para las nuevas terapias DIPG nos ha impedido mucho. Muchos medicamentos han sido probadas sin ningún éxito. Estos hallazgos ahora ofrecen una nueva esperanza para los niños con esta enfermedad verdaderamente terrible", ha afirmado el investigador Ranjit Bindra.

Los investigadores han explicado que las células DIPG con la mutación PPM1D habían creado una vulnerabilidad a una enzima clave para la cual los inhibidores de moléculas pequeñas ya estaban disponibles.

"El impacto traslacional potencial de nuestro estudio debería conducir a ensayos clínicos y una esperanza renovada para estas familias que enfrentan un diagnóstico tan difícil para su hijo", añaden los autores.

Por su parte, Bindra ha asegurado que el estudio sugiere que otros cánceres con mutaciones PPM1D, como los cánceres de mama y ginecológicos, podrían ser similares.