CRISPR permite obtener un antídoto contra la medusa más mortal (Nat Commun)


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Investigadores de la Universidad de Sydney (Australia) han descubierto un antídoto contra la picadura mortal de la medusa de caja (Chironex flecker), más popularmente conocida como “avispa de mar”, que habita fundamentalmente en las aguas costeras australianas y que causa necrosis de la piel, dolor insoportable y, si la dosis de veneno es grande, paro cardíaco y muerte en cuestión de minutos. 

La medusa australiana tiene unos 60 tentáculos que pueden crecer hasta tres metros de largo con millones de ganchos microscópicos llenos de veneno. Cada una de ellas, contiene suficiente veneno para matar entre 60 y 600 personas. Una sola picadura causa necrosis de la piel, dolor insoportable y, si la dosis de veneno es lo suficientemente grande, paro cardíaco y muerte en cuestión de minutos.

Los fármacos actuales tienen efectos limitados y ninguno es capaz de dirigirse directamente al dolor o a la muerte del tejido, que son algunos de los efectos más inmediatos de la exposición a la toxina. En este punto, los expertos han comentado que un obstáculo importante para el desarrollo de nuevos tratamientos es la limitada comprensión molecular de la acción del veneno.

Ante esto, y utilizando las nuevas técnicas de edición del genoma CRISPR, pudieron ver rápidamente la forma en la que el veneno de esta medusa mata las células humanas. En concreto, identificaron varios genes esenciales para la toxicidad de las células venenosas, incluyendo aquellos involucrados en la biosíntesis del colesterol, y mostraron que interferir con estos genes aumentaba la resistencia a la toxina de las medusas.

Posteriormente, administraron un medicamento, llamado 2-hidrosipropilo-b-ciclodextrina, que modula el colesterol y se ha utilizado en humanos para tratar la enfermedad de Niemann-Pick, que redujo el dolor y bloqueó la muerte del tejido en ratones cuando se inyectó hasta 15 minutos después de la exposición a la toxina.

"Hemos logrado hacer la primera disección molecular de cómo funciona este tipo de toxina, y es posible que funcione con cualquier veneno. Es el primer antídoto molecular", han dicho los investigadores, cuyo trabajo ha sido publicado en Nature Communications.

El equipo ha comenzado a aplicar este proceso al estudio de otros venenos, así como de toxinas ambientales que afectan la salud humana. "La detección combinada de CRISPR es asombrosa y poderosa. Nos puede decir rápidamente cómo funcionan realmente los fármacos, las toxinas y los venenos. Está revolucionando la forma en que hacemos ciencia en todo el mundo", concluyen.