Casos mortales de lesiones hepáticas tras terapia génica
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La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una alerta de seguridad en relación con la primera terapia génica para la atrofia muscular espinal autorizada por la EMA hace menos de 3 años.
La agencia dice que ha recibido recientemente informes de dos casos mortales de insuficiencia hepática aguda en pacientes con atrofia muscular espinal tratados con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). Los casos se han notificado en Rusia y Kazajstán.
Ambos casos se produjeron aproximadamente 5-6 semanas después de la infusión de abéparvovec onasemnogen y 1-10 días después del inicio de una reducción progresiva de corticoides.
Se advierte a los profesionales sanitarios que evalúen rápidamente a los pacientes con empeoramiento de las pruebas hepáticas y/o signos o síntomas de enfermedad hepática aguda. Si los pacientes no responden adecuadamente a los corticoides, los casos deben discutirse con un gastroenterólogo o un hepatólogo pediátrico. Puede ser necesario ajustar el régimen de corticoides.
El onasemnogene abeparvovec se aprobó condicionalmente en 2020 en base a los resultados preliminares obtenidos de un ensayo clínico finalizado y tres estudios confirmatorios, que incluyeron pacientes diagnosticados genéticamente y presintomáticos.
El ensayo clínico se realizó en 22 pacientes que tenían menos de 6 meses en el momento del tratamiento. El ensayo evaluó el porcentaje de pacientes que mostraron mejoría en la supervivencia (es decir, sin necesidad de soporte ventilatorio continuo) y en los hitos motores, como el control de la cabeza, el gateo, la sedestación, la bipedestación y la marcha (con o sin ayuda).
La supervivencia de los pacientes tratados superó la esperada para los pacientes no tratados con atrofia muscular espinal grave. De los 22 pacientes incluidos en el ensayo, 20 (91 %) estaban vivos y no necesitaban asistencia ventilatoria permanente a los 14 meses. Esta cifra contrasta con el 25 % de los pacientes no tratados con atrofia muscular espinal grave.
Estos pacientes también alcanzaron hitos motores que no suelen alcanzarse en el curso natural de la enfermedad. Catorce pacientes (64 %) podían sentarse de forma independiente a los 18 meses y un paciente podía caminar sin ayuda a los 16 meses. Los pacientes con menor deterioro motor parecían beneficiarse más del tratamiento.
Este contenido fue publicado originalmente en Univadis.com
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