Avances en el ámbito de la terapia génica para la DMAE húmeda


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La terapia génica es prometedora en el tratamiento de la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda, una de las causas más comunes de ceguera. Una nueva investigación en 6 pacientes ha mostrado que se pueden pasar al menos 6 meses sin necesidad de inyecciones continuas para controlar una enfermedad que generalmente requiere tratamiento cada 4 a 6 seis semanas.

Los investigadores apuntan que la esperanza es que la terapia génica libere a los pacientes de inyecciones oculares casi mensuales al ofrecer un posible tratamiento único. No se trata solo de conveniencia, sino que un tratamiento más consistente también puede ayudar a las personas a mantener una mayor visión, explicaron los autores de esta investigación, presentada en la 123ª Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología, celebrada en San Francisco (Estados Unidos).

"Esto constituye potencialmente un cambio de paradigma -avanzó el investigador principal, Szilárd Kiss, director de Investigación Clínica y jefe del Servicio de Retina en el Departamento de Oftalmología del Colegio Médico Weill Cornell (Estados Unidos)-. Es el próximo salto revolucionario en el tratamiento de la DMAE".

Kiss espera que una terapia génica para la DMAE húmeda esté disponible dentro de los próximos 3 a 5 años, dependiendo de los resultados de más estudios clínicos y aprobaciones regulatorias.

El objetivo de la investigación es desarrollar ahora una terapia génica que permita al ojo crear su propia medicación anti-VEGF. La terapia génica ideal se administraría no a través de un procedimiento quirúrgico en una sala de operaciones, sino a través de una inyección en el ojo que se puede realizar en el consultorio del médico, tal como se hace hoy en día el tratamiento anti-VEGF de rutina.

Para ello, Kiss y colegas han desarrollado un vector de próxima generación que puede insertar en las células del ojo material genético que produce una molécula similar a un medicamento anti-VEGF ampliamente utilizado llamado aflibercept. Una vez dentro de las células, la secuencia de ADN comienza a producir la proteína aflibercept.

"En lugar de tomar un vial de aflibercept e inyectarlo en el ojo, tu ojo fabrica el aflibercept -explica el investigador-. El objetivo es un tratamiento potencialmente único. Es posible que necesite un refuerzo de vez en cuando, pero esta terapia génica teóricamente podría durar toda la vida".