Aprobado en España la midostaurina, primer fármaco para leucemia mieloide aguda en 25 años


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Midostaurina, fármaco de Novartis comercializado como Rydapt, ha sido incluido en la financiación del Sistema Nacional de Salud (SNS) para tratar a pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) y mutación FLT3 de nuevo diagnóstico candidatos a quimioterapia (daunorubicina y citarabina). Se convierte en la primera terapia dirigida aprobada en 25 años para este tipo de leucemia, la segunda más prevalente.

Asimismo, se ha aprobado como monoterapia para el tratamiento de adultos con mastocitosis sistémica agresiva (MSA), mastocitosis sistémica con neoplasia hematológica asociada (MS-NHA) o leucemia de mastocitos (LM). Estos tres tipos de mastocitosis pertenecen al campo de las enfermedades raras por su escasa prevalencia: 1 de cada 2.000 habitantes. Es el primer tratamiento para este tipo de enfermedad hematológica.

Con entre 5 y 8 casos anuales por cada 100.000 habitantes, la LMA es también una enfermedad rara que representa el 25% de las leucemias en todo el mundo, tan solo por detrás de la modalidad crónica de la enfermedad. En rueda de prensa, el director general de Novartis Oncology en España, José Marcilla, ha calificado la aprobación de este medicamento como histórico, ante la ausencia de novedades en este campo en los últimos 25 años.

"En los últimos 30 años, la LMA se ha tratado con herramientas muy limitadas. Con este fármaco, se mejora significativamente la supervivencia. Es un paso adelante en la enfermedad", ha señalado el investigador Miguel Ángel Sanz, coordinador del Área de Investigación de Oncología y Hematología del Instituto de Investigación Sanitaria La Fe de Valencia.

La autorización de esta nueva terapia para la leucemia mieloide aguda con mutación FLT3 (afecta a un tercio de los pacientes con LMA) se basa en los resultados del ensayo RATIFY, que ha evaluado en más de 700 pacientes la eficacia y seguridad de midostaurina en combinación con quimioterapia frente a placebo más quimioterapia. Tras un seguimiento de 3,5 años, el fármaco ha demostrado una reducción del 22% el riesgo de muerte. La mediana de supervivencia ha sido de 74,7 meses, "más del doble" del tratamiento con quimioterapia y placebo.