Aplicación de los principios de la Medicina Basada en la Evidencia a la práctica clínica

  • Dr. Rafael Gabriel Sánchez

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La Medicina Basada en la Evidencia (MBE) fue definida por sus creadores como “el uso explícito, consciente y juicioso, de la mejor evidencia actual para tomar decisiones sobre el cuidado de pacientes individuales”. No obstante, la MBE podría definirse también de una forma más operativa como “el proceso que permite convertir los problemas clínicos en preguntas y a continuación localizar, valorar y utilizar sistemáticamente los hallazgos de la mejor investigación y más actualizada como base para la toma de decisiones clínicas”. Se consideran científicas todas aquellas disciplinas que someten sus postulados al Método Científico, es decir a un proceso de verificación empírico basado en hechos o en pruebas, y dado que la MBE es una disciplina basada en hechos y que ofrece pruebas para sostener sus postulados, la MBE se considera la disciplina científica que permite la aplicación del Método Científico a la práctica de la Medicina Clínica.

La pretensión de la MBE es buscar la aplicación práctica de los conocimientos epidemiológicos a la toma de decisiones en el ejercicio de la medicina clínica cotidiana. Otras aplicaciones que han surgido posteriormente, basadas en las enormes posibilidades didácticas que presenta esta metodología de trabajo, han sido las dirigidas a la enseñanza de la práctica de la Medicina y a la evaluación de la calidad del propio método. Sus conceptos, métodos de trabajo y el ingente esfuerzo de difusión realizado por sus promotores, junto al acceso universal a la información científica, han contribuido a la propagación de la MBE en un tiempo récord, hasta el punto de que hoy en día la MBE es considerada ya por la inmensa mayoría de la comunidad médica como “una de las ciencias básicas de la medicina”, siendo ya raro el foro donde se presenten resultados de estudios clínicos en el que no se discuta la calidad de los métodos empleados para generar las evidencias. 

Sin embargo, aunque la idea general de la MBE subyace en la mente de casi todos los clínicos, el uso racional, explícito y sistemático de esta metodología todavía no ha penetrado en un grado suficiente en la comunidad médica para asegurar que su aplicación en la práctica real permita obtener el resultado final que se pretende alcanzar: "la mejora de la calidad de la asistencia a nuestros pacientes".

La MBE permite la integración en la práctica clínica del conocimiento alcanzado acerca de:

  • Cribado y diagnóstico: la calidad de la evidencia proviene de los indicadores probabilísticos derivados de los estudios de pruebas diagnósticas para obtener su sensibilidad, especificidad y valores predictivos.
  • Pronóstico y riesgo: las evidencias se obtienen a partir de estudios apropiados de seguimiento (cohortes).
  • Prevención y tratamiento: el conocimiento de mayor calidad procede de los ensayos con asignación aleatoria, que representan el diseño más potente para obtener resultados de interés en grupos tratados con un determinado procedimiento, intervención o sustancia, en relación a un tratamiento alternativo o a un placebo.
  • Evaluación de efectos nocivos derivados de una determinada actuación: la evaluación de efectos nocivos (“daño”) en la MBE no se limita a la evaluación de efectos adversos por maniobras terapéuticas, sino que con una concepción más amplia engloba también todo efecto no deseado derivado de la realización de una maniobra diagnóstica. Lógicamente las evidencias se obtendrán de distintos tipos de estudios según sean las maniobras que se evalúen. Como en otras ocasiones en la evaluación de los “daños” derivados de una maniobra, terapéutica o diagnóstica, deberá realizarse un análisis de causalidad razonable, para no imputar daños de forma inapropiada. 
  • Evaluación de la calidad de la asistencia: se refiere a la evaluación de evidencias sobre las guías de asistencia (directrices) o estrategias de mejora de calidad que se elaboran con objeto de mejorar los resultados, disminuir los daños y un mejor aprovechamiento de los recursos. En términos generales, las mejores evidencias en estos casos se obtendrán de la evaluación de revisiones sistemáticas de ensayos aleatorizados.

Apreciación crítica de las publicaciones médicas

Para conseguir la estimación de un pronóstico, la realización de un diagnóstico y la elección de un tratamiento, los principales criterios de calidad de los estudios clínicos que los soportan son: 

  • Para el estudio de un factor de riesgo o pronóstico: la organización de una cohorte de pacientes SIN el desenlace de interés al inicio del estudio y un seguimiento > 80% de los pacientes hasta la aparición del desenlace principal de estudio o hasta el final de un periodo de seguimiento prefijado lo suficientemente largo.
  • Para la prevención y el tratamiento: un ensayo clínico con asignación aleatoria de los participantes a cada intervención de estudio y la selección de un desenlace (variable principal de evaluación “outcome”) clínicamente relevante (importante), medido en al menos el 80% o más de los participantes inicialmente aleatorizados (según intención de tratar).
  • Para la realización de cribado o diagnóstico: una muestra de individuos suficientemente grande que representen todo el espectro del problema de salud en cuestión, desde la ausencia de enfermedad hasta los casos más graves con la enfermedad de interés en el que todos los participantes sean sometidos tanto a la nueva prueba diagnóstica como a la/s prueba/s diagnóstica/s estándar de referencia existentes (“patrón de oro diagnóstico”) que pueda ser evaluado de forma objetiva, independiente y reproducible. La interpretación de ambas pruebas debe hacerse de forma enmascarada, es decir sin conocer el resultado de la otra. 

Estos problemas clínicos pueden ser abordados también mediante una revisión sistemática que incluya todos los estudios que cumplan los criterios anteriormente descritos para tratamiento, diagnóstico o pronóstico, tanto publicados como no publicados sobre el tema en cuestión, en la que se describa de forma explícita y exhaustiva cómo se obtuvieron las evidencias, qué fuentes se investigaron y qué criterios de inclusión y exclusión se utilizaron.

Con estos criterios de apreciación crítica de la literatura científica los propios clínicos pueden elegir de manera eficiente y autónoma los artículos de la bibliografía clínicamente relevantes para su práctica con evidencias válidas. Durante los últimos años han proliferado numerosas publicaciones de resúmenes de la evidencia (publicaciones secundarias) como ACP Journal Club, Evidence-Based Medicine o la Cochrane Library entre otras muchas que seleccionan, integran y resumen los estudios válidos publicados por las publicaciones originales tras un proceso sistemático y reproducible de apreciación crítica de la literatura. De esta manera los clínicos pueden ser más eficientes a la hora de aplicar a su práctica la evidencia procedente de las investigaciones válidas.

Como regla general, los ensayos clínicos aleatorizados (ECAs) y las revisiones sistemáticas (RS) de ECAs, se consideran los métodos ideales para evaluar los efectos de una intervención de salud. En los ensayos bien diseñados, la aleatorización reduce la probabilidad de sesgo de confusión. Sin embargo y a pesar de sus fortalezas, los ECAs tienen también algunas limitaciones como son su capacidad limitada para generalizar sus conclusiones más allá de la población de estudio. La mayoría de los ECAs suelen también tener un tiempo de seguimiento corto y un tamaño pequeño, lo que dificulta la evaluación del efecto de la intervención de forma más amplia. Por ejemplo, sobre la disminución o pérdida de la inmunidad tras la infección o programa de vacunación o para identificar efectos adversos raros serios, que se suelen observar solo tras largos periodos de vigilancia y que no ocurren durante el transcurso del ECA. 

Las restricciones de tiempo y sus elevados costes obligan también a menudo a usar variables secundarias de eficacia (“surrogates endpoints”), muchas veces poco o mal correlacionadas con el desenlace de interés. La utilidad de los ECAs puede ser también limitada en situaciones de urgencia como en la pandemia que nos ocupa, en las que es necesario tomar decisiones con rapidez con pocos datos y pueden ser impracticables en enfermedades raras sin suficiente número de casos elegibles. Sin embargo, los sistemas actuales de graduación de la evidencia siguen favoreciendo a los ECAs y RSs frente a los estudios observacionales, lo que puede llevar a desconsiderar los datos generados por estos estudios. 

Alternativamente los estudios observacionales y el análisis de datos epidemiológicos agregados, pueden aportar evidencias sólidas para la toma de decisiones en medicina y salud pública. Por ejemplo, las estrategias actuales de análisis e integración de grandes bases de datos de diferentes campos (big data analyses) permiten hoy superar algunas de estas limitaciones de los estudios observacionales clásicos. Por tanto, ningún diseño es perfecto, pudiendo observarse hallazgos contradictorios con cualquier tipo de estudio. Varios ejemplos muestran que otros métodos y fuentes de datos alternativas a los ECAs, pueden servir para tomar decisiones válidas en problemas relevantes de salud pública, como la evaluación de la eficacia de las vacunas mediante mega-estudios observacionales con diseños más sencillos y de menor coste que los ECAs. 

En resumen, sobrevalorar los ECAs en detrimento de otros métodos de investigación potencialmente valiosos, puede ser contraproducente. Un enfoque más adecuado sería determinar si existen datos adecuados para un determinado problema de salud, si estos han sido generados de forma transparente y evaluados de forma rigurosa, con independencia de si provienen o no de un ECA, o si por el contrario se necesitan realizar nuevos estudios, ya sean ECAs o de otro tipo. Por ejemplo, un ECA puede servir para mostrar el beneficio de un medicamento pero puede ser complementado con estudios observacionales grandes para individualizar las dosis más efectivas para diferentes individuos o para identificar efectos adversos raros que aparecen a largo plazo y que no fueron detectados durante el ECA.  No existe por tanto un único ni mejor enfoque para el estudio de las intervenciones en salud pública y muchas de las decisiones en este campo han de tomarse con datos imperfectos. 

Promover la transparencia de los métodos de estudio, garantizar la recopilación estandarizada de datos, utilizar nuevos enfoques para identificar toda la información válida, mejorar la síntesis de datos y la interpretación de resultados, así como reconocer que las conclusiones pueden cambiar con el tiempo, son puntos clave para la toma de decisiones en salud pública. 

Siempre habrá argumentos para realizar más investigación y para exigir más y mejor información a la hora de tomar decisiones, pero demorarlas en lugar de usar la mejor evidencia disponible, tiene el riesgo de no actuar a tiempo o hacerlo utilizando prácticas no contrastadas científicamente.

El Dr. Rafael Gabriel Sánchez es profesor del Departamento de Salud Internacional y de la Escuela Nacional de Sanidad Instituto de Salud Carlos III. Asociación Española de Epidemiología Clínica (AEDEC).