AAN 2019—Síndrome de Angelman: en un estudio en fase II se muestra beneficio con gaboxadol


  • Daniel M. Keller, Ph.D
  • Conference Reports
El acceso al contenido completo es sólo para profesionales sanitarios registrados. El acceso al contenido completo es sólo para profesionales sanitarios registrados.

Punto clave

  • El gaboxadol (OV101) muestra beneficio en varias áreas del síndrome de Angelman (SA).

Por qué es importante

  • El SA es una alteración genética del neurodesarrollo que produce problemas intelectuales, del habla, motores, conductuales y de sueño, así como crisis convulsivas.

Resultados clave

  • El gaboxadol fue seguro y se toleró bien. Finalizaron el estudio 78/88 pacientes (89 %).

  • Las interrupciones del estudio por acontecimientos adversos (AA) se dieron en: 1 paciente que recibía placebo, 3 que recibían gaboxadol dos veces al día.

  • La mayoría de los AA fueron leves y similares entre los grupos.

  • La eficacia fue un criterio de valoración exploratorio.

    • El tratamiento con gaboxadol diario mostró mejoras en comparación con el placebo (P = 0,0006). El 67 % lo puntuó como «con mejora».
    • Se obtuvieron mejoras en el sueño (P = 0,0141), la motricidad gruesa (P = 0,0522) y las habilidades motoras.
    • Se dieron indicaciones de mejoras en la comunicación, las conductas desafiantes y la ansiedad.

Diseño del estudio 

  • Se trataba de un ensayo en fase II, doble ciego, controlado con placebo.

  • Se asignó de modo aleatorio a pacientes con entre 13 y 49 años de edad a recibir 15 mg dos veces al día de gaboxadol (10 mg y, a continuación, 15 mg), o placebo.

  • Se permitieron los medicamentos que se usan habitualmente para el SA.

  • Los pacientes se evaluaron usando la escala CGI-I e instrumentos específicos de los dominios a las 12 semanas.

  • Ovid Therapeutics fue el promotor del estudio.

Limitaciones

  • Los datos de actigrafía sobre la latencia del sueño y la duración del sueño fueron difíciles de obtener. Solo una minoría de pacientes toleró el dispositivo.